Меню
Идёт набор NCT05682144

ISP-001: Sleeping Beauty Transposon-Engineered B Cells for MPS I

Фаза I С лечением Mucopolysaccharidosis IH/S Mucopolysaccharidosis IS

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: Autologous Plasmablasts (B cells).
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Mucopolysaccharidosis IH/S, Mucopolysaccharidosis IS. Базовые параметры: от 10 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
США
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

A Phase I Open Label Study to Evaluate the Safety and Tolerability of ISP-001 in Patients With Mucopolysaccharidosis Type I Hurler-Scheie and Scheie

Обзор

A first-in-human study using ISP-001 in patients with Mucopolysaccharidosis Type I Hurler-Scheie and Scheie.

Подробное описание

This is a Phase 1, first-in-human, open-label, single-arm study in which patients with Mucopolysaccharidosis Type I Hurler-Scheie and Scheie are treated with autologous plasmablasts engineered to express α-L-iduronidase (IDUA) using the Sleeping Beauty transposon system (ISP-001). This study will evaluate the safety and tolerability of ISP-001.

Вмешательства

  • Биопрепарат Autologous Plasmablasts (B cells)
    Autologous plasmablasts (B cells) engineered to express α-L-iduronidase (IDUA) using the Sleeping Beauty (SB) transposon system.

Первичные конечные точки

  • Number of participants with treatment-related adverse events and serious adverse events [Срок оценки: 24 Weeks]
Вторичные конечные точки (6)
  • Number of participants with treatment-related adverse events and serious adverse events [Срок оценки: 48 Weeks]
  • Determination of Absolute Numbers of B and T cell populations [Срок оценки: 1Year]
  • Concentration of IDUA [Срок оценки: 1 Year]
  • Assessment of Storage Material (glycosaminoglycan, or GAG) [Срок оценки: 1 Year]
  • Levels of Circulating Antibodies (IgG, IgM, IgA, and IgE) [Срок оценки: 1 Year]
  • Analysis of PBMCs [Срок оценки: 1 Year]

Критерии участия

Критерии включения

  • Diagnosis of Mucopolysaccharidosis type I Hurler-Scheie or Scheie syndrome.
  • Age ≥ 10 years at time of study registration.
  • Creatinine clearance, calculated or measured directly, that is >60ml/min/1.73m2.
  • Ejection fraction ≥ 40% by echocardiogram.
  • Must commit to traveling to the study site for the necessary follow-up evaluations.
  • Must agree to stay <45-minute drive from the study site for a minimum of 5 days after cell infusion.

Критерии исключения

  • Known familial inherited cancer syndrome. Suspected cases will be investigated, per the physicians discretion, using relevant genetic tests to determine presence of germline mutations.
  • History of B cell related cancer, EBV lymphoproliferative disease or autoimmune disorders.
  • Evidence of active graft-vs-host disease.
  • Underwent a previous hematopoietic stem cell transplant (HSCT).
  • Requirement for systemic immune suppression.
  • Requirement for continuous supplemental oxygen.
  • Any medical condition likely to interfere with assessment of safety or efficacy of the study treatment.
  • In the investigator's judgement, the subject is unlikely to complete all protocol-required study visits or procedures, including follow up visits, or comply with the study requirements for participation.

Other protocol defined inclusion/exclusion criteria may apply.

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Нерандомизированное
Модель
Последовательный дизайн
Маскирование
Открытое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

США · 2 центра
  • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland — Oakland
  • University of Minnesota — Minneapolis

Идентификаторы

NCT: NCT05682144 · MT2021-24

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗