Набор по приглашению NCT05667493

An Extension Study to Assess Long-Term Safety of Eplontersen in Adults With Transthyretin-Mediated Amyloid Cardiomyopathy (ATTR-CM)

Фаза III С лечением Transthyretin-Mediated Amyloid Cardiomyopathy (ATTR CM)

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают: В протоколе указаны: Eplontersen.
Кому может быть актуально: Состояния в реестре: Transthyretin-Mediated Amyloid Cardiomyopathy (ATTR CM). Базовые параметры: от 18 лет · Все.
Что важно проверить: Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится: США, Аргентина, Австралия, Австрия, Бельгия +15
Следующий шаг: Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

An Open-Label Extension Study to Assess the Long-Term Safety of Eplontersen (ION-682884) in Patients With Transthyretin-Mediated Amyloid Cardiomyopathy (ATTR-CM)

Обзор

The purpose of this study is to evaluate the safety and tolerability of extended dosing with eplontersen in participants with ATTR-CM.

Подробное описание

This is a multicenter, open-label extension, Phase 3 study in up to approximately 1400 participants from the 682884-CS2 study. Eligible participants will receive eplontersen once every 4 weeks for up to 36 months or until after eplontersen is approved and available in the site's country, whichever occurs first. Participants will also receive daily supplemental doses of the recommended daily allowance (RDA) of vitamin A.

Вмешательства

Препарат Eplontersen
Eplontersen will be administered by SC injection.

Первичные конечные точки

Number of Participants With Adverse Events (AE) and Serious Adverse Events (SAE) [Срок оценки: Baseline up to 36 months]
Change From Baseline in Platelet Count [Срок оценки: Baseline up to 36 months]
Change From Baseline in Estimated Glomerular Filtration Rate (eGFR) [Срок оценки: Baseline up to 36 months]
Change From Baseline in Urine Protein Creatinine Ratio (UPCR) [Срок оценки: Baseline up to 36 months]

Вторичные конечные точки (3)

Change From Baseline in Transthyretin (TTR) Serum Levels [Срок оценки: Baseline up to 36 months]
Change From Baseline in 6-minute Walk Test (6MWT) [Срок оценки: Baseline up to 36 months]
Change From Baseline in Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) [Срок оценки: Baseline up to 36 months]

Критерии участия

Критерии включения

Satisfactory completion of Treatment Period and the End of Treatment Visit of the Index Study (ION-682884-CS2) OR diagnosis of ATTR-CM and satisfactory participation on ISIS 420915- CS101 study as judged by the Investigator and Sponsor.
Investigator is willing to treat the participant with open-label eplontersen.
Willingness to adhere to vitamin A supplementation per protocol.

Критерии исключения

Permanently discontinued study drug administration while participating in the Index Study (ION 682884-CS2) or IST (ISIS 420915-CS101 Study).
Have any new condition or worsening of an existing condition that in the opinion of the Investigator or Sponsor would make the participant unsuitable for enrolment, or which could interfere with the participant participating in or completing the study, including the need for treatment with medications disallowed in the Index Study.

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение: Не применимо
Модель: Одна группа
Маскирование: Открытое
Основная цель: Лечение