4D-310 in Adults With Fabry Disease and Cardiac Involvement
Ориентир для пациента и семьи
Простыми словами
Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.
- Что изучают
- В протоколе указаны: 4D-310.
- Кому может быть актуально
- Состояния в реестре: Fabry Disease. Базовые параметры: 18 лет — 65 лет · Все.
- Что важно проверить
- Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
- Где проводится
- Австралия, Тайвань
- Следующий шаг
- Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →
Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →
Официальное название
An Open-Label, Phase 1/2a Trial of Gene Therapy 4D-310 in Adults With Fabry Disease and Cardiac Involvement
Обзор
This is a prospective multicenter, open-label, dose-escalation trial to assess the safety, tolerability, and pharmacodynamics of 4D-310 following a single IV administration. The study population is comprised of adult males and females with Fabry Disease and cardiac involvement
Подробное описание
This is a prospective multicenter, open-label, dose-escalation trial to assess the safety, tolerability, and pharmacodynamics of 4D-310 following a single IV administration. The study population is comprised of adult males and females with Fabry Disease and cardiac involvement
Вмешательства
- Биопрепарат 4D-310
Single IV administration of 4D-310
Первичные конечные точки
- Incidence and severity of adverse events [Срок оценки: 1 year]
Критерии участия
Критерии включения
- Male or female ≥ 18 to ≤65 years of age
- Pathogenic GLA mutation consistent with Fabry Disease
- Confirmed diagnosis of classic or late-onset Fabry disease with cardiac involvement
- Intolerant of ERT, unable or unwilling to receive ERT, or progressive disease despite ERT or migalastat
- Individuals receiving ERT, must be on a stable dose for at least 6 months
- Agree to use highly effective contraception
Критерии исключения
- Presence of pre-existing antibodies to 4D-310 capsid or to AGA
- eGFR <65 mL/min/1.73 m2
- Undergone kidney transplantation or currently on hemodialysis or peritoneal dialysis
- HIV, active or chronic hepatitis B or C,
- Evidence of liver disease, severe pulmonary disease or diabetes with poor glycemic control
- History of stroke or transient ischemic attack within the last 12 months, or other significant thromboembolic disease history (e.g. pulmonary embolism)
- Contraindication to systemic corticosteroid therapy or immunosuppressive therapy
- Chronic steroid use, defined as ≥ 3 months of oral corticosteroid use within the last 12 months.
- Moderately severe to severe cardiovascular disease or uncontrolled hypertension
- Left ventricular ejection fraction of <45% on echocardiogram (ECHO)
- Currently receiving investigational drug, device or therapy or having ever received gene therapy
- History of infusion related response to ERT or any adverse reaction leading to ERT discontinuation
- History of cancer within 2 years (exceptions include non-melanoma skin cancer, localized prostate cancer treated with curative intent)
- Pregnant or breast-feeding
Note: Other inclusion and exclusion criteria apply
Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.
Здоровые добровольцы: Нет
Дизайн исследования
- Распределение
- Нерандомизированное
- Модель
- Последовательный дизайн
- Маскирование
- Открытое
- Основная цель
- Лечение
Центры проведения
Австралия · 3 центра
- Royal Melbourne Hospital — Melbourne
- Royal Perth Hospital — Perth
- Westmead Hospital — Westmead
Тайвань · 1 центр
- Taipei Veterans General Hospital — Taipei
Идентификаторы
NCT: NCT05629559 · 4D-310-C002