Меню
Идёт набор NCT05579548

A Global, Multicenter Study to Assess Maternal, Fetal and Infant Outcomes of Exposure to Palynziq® (Pegvaliase) During Pregnancy and Breastfeeding

— Наблюдательное Phenylketonuria, Maternal

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: Pegvaliase.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Phenylketonuria, Maternal. Базовые параметры: Без ограничений · Женщины.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
США, Канада, Германия, Италия
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Обзор

This is a Phase 4 observational study designed to assess the impact of Palynziq ® (pegvaliase) treatment in pregnant women with PKU and on their offspring who were exposed to pegvaliase at any time during pregnancy and breastfeeding.

Подробное описание

Women prescribed pegvaliase by their healthcare provider (HCP) who become pregnant during treatment may decide to participate in the study and enroll via a centralized call center model. Upon consent, data will be collected from the patient's HCP(s) retrospectively for at least 3 months prior to Last Menstrual Period (LMP). Data will be collected during pregnancy and throughout the infant's first year of life. Pegvaliase exposure will be recorded during pregnancy and breastfeeding including exposure during each trimester of pregnancy. Duration of individual subject participation will be up to approximately 21 months.

Вмешательства

  • Препарат Pegvaliase
    Pregnant women exposed to pegvaliase within 2 weeks prior to LMP.

Первичные конечные точки

  • Pregnancy outcome and infant development for women who have been treated with Palynziq (pegvaliase) within 2 weeks of their last menstrual period [Срок оценки: 10 years]
Вторичные конечные точки (4)
  • Pregnancy Outcomes [Срок оценки: 10 years]
  • Pregnancy Outcomes [Срок оценки: 10 years]
  • Serious Adverse Events [Срок оценки: 10 years]
  • Maternal Pegvaliase use during breastfeeding [Срок оценки: 10 years]

Критерии участия

Критерии включения

  • Subject (or a legally authorized representative) consent obtained prior to enrollment. Consent will be obtained in compliance with any country-specific regulations or requirements
  • Confirmation of ongoing pregnancy. Subjects with unknown outcomes will be classified as prospective pregnancies; subjects who have undergone prenatal testing (eg, targeted ultrasound, amniocentesis) regardless of findings will be classified as retrospective pregnancies
  • Diagnosed with PKU per local standard of care
  • Documentation that the subject was treated with pegvaliase at any point starting from 2 weeks prior to the date of LMP
  • Agrees to permit the Investigator (ie, CRP, CCA, PI) to contact the subject's HCPs (eg, PCP, PKU-treating physician, OB, nurse, midwife) and the infant's HCP (eg, pediatrician, neonatologist) for medical information

Критерии исключения

  • Currently participating in a BioMarin sponsored interventional study of any investigational product, device, or procedure

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Дизайн исследования

Модель наблюдения
Когортное

Центры проведения

США · 1 центр
  • Syneos Health — Wilmington
Канада · 1 центр
  • Metabolics and Genetics in Calgary (MAGIC) — Calgary
Германия · 1 центр
  • Universitaetsklinikum Hamburg Eppendorf — Hamburg
Италия · 1 центр
  • Ospedale San Paolo — Milan

Идентификаторы

NCT: NCT05579548 · 165-504

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗