Меню
Идёт набор NCT05568719

Safety and Effectiveness of Giroctocogene Fitelparvovec or Fidanacogene Elaparvovec in Patients With Hemophilia A or B Respectively

Фаза III С лечением Hemophilia A Hemophilia B

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: Testing of hepatic AAV Vector integration.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Hemophilia A, Hemophilia B. Базовые параметры: от 18 лет · Мужчины.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
США, Австралия, Канада, South Korea, Швеция +2
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

A PHASE 3, NON-INVESTIGATIONAL PRODUCT, MULTI COUNTRY COHORT STUDY TO DESCRIBE THE LONG-TERM SAFETY AND EFFECTIVENESS OF A PRIOR SINGLE-DOSE TREATMENT WITH INVESTIGATIVE GIROCTOCOGENE FITELPARVOVEC OR FIDANACOGENE ELAPARVOVEC IN PARTICIPANTS WITH HEMOPHILIA A OR HEMOPHILIA B, RESPECTIVELY

Обзор

A study to learn about the long-term safety and efficacy of giroctocogene fitelparvovec or fidanacogene elaparvovec in patients with hemophilia A or hemophilia B respectively, who have received treatment through prior participation in a Pfizer-sponsored clinical trial. Data collection and participant visits will be based on standard of care.

Вмешательства

  • Диагностический тест Testing of hepatic AAV Vector integration
    Evaluation of AAV vector integration in participants for whom a sample of liver has been obtained through biopsy or surgical resection when clinically indicated

Первичные конечные точки

  • Incidence of thromboembolic events [Срок оценки: Day 1 to 10 years]
  • Incidence of factor inhibitor development [Срок оценки: Day 1 to 10 years]
  • Incidence of hepatic malignancy [Срок оценки: Day 1 to 10 years]
  • Incidence of liver abnormalities [Срок оценки: Day 1 to 10 years]
  • Factor activity level [Срок оценки: Day 1 to 10 years]
Вторичные конечные точки (9)
  • Total ABR (treated or untreated; (excluding bleeds related to surgery) [Срок оценки: Day 1 to 10 years]
  • Incidence of and time from vector infusion to resumption of prophylaxis [Срок оценки: Day 1 to 10 years]
  • AIR of exogenous factor (excluding infusions related to surgery) [Срок оценки: Day 1 to 10 years]
  • Consumption of exogenous factor (excluding infusions related to surgery) [Срок оценки: Day 1 to 10 years]
  • Incidence of Non-hepatic malignancy [Срок оценки: Day 1 to 10 years]
  • Incidence of Auto-immune disorders [Срок оценки: Day 1 to 10 years]
  • Incidence of SAEs [Срок оценки: Day 1 to 10 years]
  • All cause mortality [Срок оценки: Day 1 to 10 years]
  • EQ-5D-5L dimension and VAS scores [Срок оценки: Day 1 to 10 years]

Критерии участия

Критерии включения

-Only participants who received investigational giroctocogene fitelparvovec or fidanacogene eleparvovec and were enrolled in a Pfizer-sponsored study (C0371002, C0371003, C0371005, C3731001, C3731003) are eligible.

Критерии исключения

-None

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Нерандомизированное
Модель
Одна группа
Маскирование
Открытое
Основная цель
Другое

Центры проведения

США · 14 центров
  • The Regents of the University of California||UC Davis Health — Rancho Cordova
  • UC Davis Health — Sacramento
  • UC Davis Ambulatory Care Clinic — Sacramento
  • UC Davis Hemophilia Treatment Center — Sacramento
  • UC Davis Medical Center — Sacramento
  • UCSF Outpatient Hematology Clinic — San Francisco
  • USF Health Morsani Center For Advanced Healthcare — Tampa
  • The University of South Florida Board of Trustees — Tampa
  • … и ещё 6 центров
Австралия · 2 центра
  • Royal Prince Alfred Hospital — Camperdown
  • Sydney Local Health District (RPAH Zone) — Camperdown
Тайвань · 2 центра
  • Taichung Veterans General Hospital — Taichung
  • National Taiwan University Hospital — Taipei
Turkey (Türkiye) · 2 центра
  • Ege Universitesi Hastanesi — Izmir
  • Acibadem Adana Hospital — Adana
Канада · 1 центр
  • Unity Health Toronto, St. Michael's Hospital — Toronto
South Korea · 1 центр
  • Kyung Hee University Hospital at Gangdong — Seoul
Швеция · 1 центр
  • Skåne University Hospital — Malmö

Публикации

  • Berntorp E, Shapiro AD. Modern haemophilia care. Lancet. 2012 Apr 14;379(9824):1447-56. doi: 10.1016/S0140-6736(11)61139-2. Epub 2012 Mar 27. PMID 22456059
  • WFH guidelines: https://www1.wfh.org/publication/files/pdf-1472.pdf
  • Blanchette VS, Key NS, Ljung LR, Manco-Johnson MJ, van den Berg HM, Srivastava A; Subcommittee on Factor VIII, Factor IX and Rare Coagulation Disorders of the Scientific and Standardization Committee of the International Society on Thrombosis and Hemostasis. Definitions in hemophilia: communication from the SSC of the ISTH. J Thromb Haemost. 2014 Nov;12(11):1935-9. doi: 10.1111/jth.12672. Epub 201 PMID 25059285
  • Blanchette VS, McCready M, Achonu C, Abdolell M, Rivard G, Manco-Johnson MJ. A survey of factor prophylaxis in boys with haemophilia followed in North American haemophilia treatment centres. Haemophilia. 2003 May;9 Suppl 1:19-26; discussion 26. doi: 10.1046/j.1365-2516.9.s1.12.x. PMID 12709033
  • Lillicrap D. Extending half-life in coagulation factors: where do we stand? Thromb Res. 2008;122 Suppl 4:S2-8. doi: 10.1016/S0049-3848(08)70027-6. PMID 18929522

Идентификаторы

NCT: NCT05568719 · C0371017 · NCT05568719

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗