Меню
Идёт набор NCT05509153

A Randomised Controlled Trial, Of N-Acetyl Cysteine (NAC), for Premanifest Huntingtin Gene Expansion Carriers

Фаза II С лечением Huntington Disease

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: NAC, Placebo.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Huntington Disease. Базовые параметры: от 18 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
Австралия
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Обзор

NAC-preHD is a phase II randomized placebo controlled study of oral NAC among premanifest HD gene expansion carriers, with clinical and radiological outcome at three years.

Вмешательства

  • Препарат NAC
    1g of clinical grade N-Acetylcysteine capsules, taken orally twice a day
  • Препарат Placebo
    Coated Placebo capsules, manufactured to match appearance and taste, taken orally twice a day

Первичные конечные точки

  • Caudate Atrophy Rate on volumetric MRI [Срок оценки: Baseline through end of study (up to 3 years)]
  • Rate of motor phenoconversion [Срок оценки: Baseline through end of study (up to 3 years)]
Вторичные конечные точки (11)
  • UHDRS motor subscale (total score) [Срок оценки: Baseline through end of study (up to 3 years)]
  • Stroop Word [Срок оценки: Baseline through end of study (up to 3 years)]
  • Trail Making Test [Срок оценки: Baseline through end study (up to 3 years)]
  • Montreal Cognitive Assessment [Срок оценки: Baseline through end of study (up to 3 years)]
  • Symbol Digit Modality Test [Срок оценки: Baseline through end of study (up to 3 years)]
  • Changes in Mood and Behavioural symptoms [Срок оценки: Baseline through end of study (up to 3 years)]
  • Changes in Daily Function [Срок оценки: Baseline through end of study (up to 3 years)]
  • Change to Quality of Life [Срок оценки: Baseline through end of study (up to 3 years)]
  • Study completion (Safety and Tolerability) [Срок оценки: Baseline through end of study (up to 3 years)]
  • Incidence of abnormal laboratory values and/or 12-lead ECG changes (Safety and Tolerability) [Срок оценки: Baseline through end of study (up to 3 years)]
  • Incidence of adverse and/or serious adverse events (Safety and Tolerability) [Срок оценки: Baseline through end of study (up to 3 years)]

Критерии участия

Критерии включения

  • Able to provide informed consent
  • Huntingtin gene expansion carrier with >= 39 CAG repeats
  • Absence of unequivocal motor signs of HD - that is, UHDRS
  • Diagnostic Confidence Level needs to be <4 upon enrolment
  • Expected to develop clinical HD within 10 years of trial enrolment using the Langbehn formula
  • Availability of an informant for corroborative history
  • Negative serum pregnancy test for women of childbearing potential
  • If of childbearing potential, is able and agrees to remain abstinent or use adequate contraceptive methods
  • Ability to tolerate MRI scans
  • Ability to tolerate blood draws
  • Able to comply with all study protocol requirements, according to the investigators judgement
  • In the opinion of the investigator, medically, psychiatrically and neurologically stable at the time of enrolment

Критерии исключения

  • Diagnosis of clinical HD
  • Known hypersensitivity to NAC
  • Pregnancy, breastfeeding or intention to do so prior to the end of the study
  • Exposure to any investigational drugs within 30 days of Baseline Visit
  • Use of supplemental NAC
  • Abnormalities in laboratory measurements, ECG or vital signs at screening, which precludes safe participation in the study
  • Current or history of substance abuse within one year of Baseline visit
  • Unstable psychiatric or acute medical illness including cancer, as determined by investigator
  • Current use of antipsychotic medications or Tetrabenazine
  • History of gene therapy, cell transplantation, or any experimental brain surgery
  • History of attempted suicide or suicidal ideation within 12 months prior to screening
  • Pre-existing structural brain lesion as assessed by a centrally read MRI scan during the screening period

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Рандомизированное
Модель
Параллельные группы
Маскирование
Четверное слепое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

Австралия · 5 центров
  • Westmead Hospital — Westmead
  • The University of Queensland — Herston
  • Calvary Health Care Bethlehem — Parkdale
  • The Royal Melbourne Hospital — Parkville
  • Perron Institute — Nedlands

Идентификаторы

NCT: NCT05509153 · 2021/ETH12013

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗