Меню
Идёт набор NCT05462587

A Study to Evaluate Efficacy and Safety of AVTX-803 in Patients With Leukocyte Adhesion Deficiency Type II

Фаза III С лечением Leukocyte Adhesion Deficiency

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: AVTX-803 (L-Fucose).
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Leukocyte Adhesion Deficiency. Базовые параметры: 6 мес. — 75 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
США
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

A Phase 3, Randomized, Double-blind, Two-period, Crossover, Withdrawal Study to Assess the Efficacy and Safety of AVTX-803 in Subjects With Leukocyte Adhesion Deficiency Type II (LAD II)

Обзор

The primary objective of this study is to evaluate the efficacy and safety of AVTX-803 compared to withdrawal in patients with Leukocyte Adhesion Deficiency, Type II (LAD II).

Вмешательства

  • Препарат AVTX-803 (L-Fucose)
    L-fucose crystalline powder

Первичные конечные точки

  • Effect of AVTX-803 on the percent of leukocytes expressing Sialyl-Lewis X antigen [Срок оценки: Change from Baseline at Day 56, Change from Baseline at Day 112]

Критерии участия

Критерии включения

  • Subject must be between 6 months and 75 years old
  • Subject has biochemically and genetically proven LAD II (SLC35C1-CDG)
  • Subject has a documented history of Lewis antigen deficiency
  • Subject has a history of recurrent infections, opportunistic infections or infections that did not respond well to standard of care treatment
  • Subject or parent (for subjects under legal age for consent) has provided written informed consent for this study. Additionally, written informed assent has been provided, as appropriate, for minors of older age, per local institutional review board (IRB)/ethics committee (EC) policy and requirements
  • Subject is willing and able to comply with the protocol
  • Women of childbearing potential (WOCBP) meeting the criteria below:
  • Non-lactating and has a negative pregnancy test at screening -AND-
  • Uses an acceptable double-barrier method of contraception as determined by the investigator or sub-investigator for the duration of the study and 30 days following the last dose of study drug.
  • Male subjects must agree to use an acceptable double-barrier method of contraception with their partner as determined by the investigator or sub-investigator for the duration of the study and 30 days following the last dose of study drug.

Критерии исключения

  • Subject has severe anemia defined as hemoglobin <8.0 g/dL (<4.9 mmol/L)
  • Subject has impaired renal function as defined by an eGFR <90 mL/min
  • Subject has a total absence of fucosylation on red blood cells and the presence of anti-H antigen
  • Subject has known or suspected intolerance or hypersensitivity to fucose or any ingredients of the investigational product
  • In the investigator's opinion, subject has a history of failure to respond to fucose at adequate dosing
  • In the investigator's opinion, subject is not able or not willing to comply with the study requirements.
  • Subject is pregnant

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Рандомизированное
Модель
Перекрёстный дизайн
Маскирование
Двойное слепое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

США · 1 центр
  • Mayo Clinic — Rochester

Идентификаторы

NCT: NCT05462587 · AVTX-803-LAD-301

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗