Меню
Набор скоро начнётся NCT05402384

AVTX-801 D-galactose Supplementation in SLC35A2-CDG

Фаза II С лечением SLC35A2-CDG - Solute Carrier Family 35 Member A2 Congenital Disorder of Glycosylation

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: AVTX-801, Placebo.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: SLC35A2-CDG - Solute Carrier Family 35 Member A2 Congenital Disorder of Glycosylation. Базовые параметры: от 1 мес. · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
США
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

Evaluation of Efficacy and Safety of D-galactose Supplementation in SLC35A2-CDG, a Disorder of Hypogalactosylation

Обзор

This is a multicenter, randomized, double-blind, placebo-controlled, cross-over study to evaluate the efficacy and safety of AVTX-801 in subjects with SLC35A2-CDG

Вмешательства

  • Препарат AVTX-801
    Medical grade D-galactose dosage:2.0 g/kg/day
  • Препарат Placebo
    Matching placebo

Первичные конечные точки

  • Number of major motor seizure frequency [Срок оценки: 28 days]
  • Number of vomiting episodes [Срок оценки: 28 days]
  • Bristol Stool Form Scale (BSFS) [Срок оценки: average daily 28 days]

Критерии участия

Критерии включения

  • Molecular confirmation of SLC35A2 genetic variant
  • Age > 1 month
  • Presence of seizures, chronic vomiting, chronic constipation, or chronic diarrhea
  • A parent or legal guardian must be available and willing to provide consent on behalf of minor subjects or adult subjects who are unable to give informed consent due to developmental disabilities.
  • Use of contraception in females > age 8 years
  • Previously performed eye exam within last year

Критерии исключения

  • Aldolase-B deficiency
  • Galactosemia
  • Hemolytic uremic syndrome
  • Hemoglobin < 7 mg/dL
  • LFTs > 3x ULN
  • Previously experienced severe AEs from oral galactose (severe diarrhea, vomiting, constipation, galactosuria, or increased liver glycogen storage)
  • Other history of galactose intolerance as determined by the investigator
  • Currently treated with ketogenic diet
  • Current enrollment in another trial involving investigational compounds
  • Ongoing dietary D-galactose supplementation
  • Use of investigational compounds
  • Pregnancy

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Рандомизированное
Модель
Перекрёстный дизайн
Маскирование
Тройное слепое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

США · 1 центр
  • Mayo Clinic Minnesota — Rochester

Идентификаторы

NCT: NCT05402384 · 19-005271 · U54NS115198

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗