Меню
Набор по приглашению NCT05374590

Evaluating Long-term Safety of Efgartigimod Administered Intravenously and Efgartigimod PH20 Administered Subcutaneously in Children With Generalized Myasthenia Gravis

Фаза II / Фаза III С лечением Generalized Myasthenia Gravis gMG

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: Efgartigimod IV or Efgartigimod PH20 SC.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Generalized Myasthenia Gravis, gMG. Базовые параметры: 2 лет — 18 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
США, Бельгия, Канада, Франция, Германия +5
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

A Long-term, Single-Arm, Open-label, Multicenter Trial to Evaluate Safety of Efgartigimod Administered Intravenously and Efgartigimod PH20 Administered Subcutaneously in Children With Generalized Myasthenia Gravis

Обзор

The purpose of this trial is to evaluate the long-term safety of efgartigimod IV and efgartigimod PH20 SC administered to participants with gMG in the antecedent studies, ARGX-113-2006 and ARGX-113-2207, respectively. Participants will receive efgartigimod IV or efgartigimod PH20 SC, using the dose administered in the antecedent studies. Participants who have not reached the age of 18 can remain in the study until efgartigimod becomes commercially available in the respective country or available through another continued access program for gMG. Participants who have reached the age of 18 can remain in the study for a maximum of 2 years, until efgartigimod becomes commercially available in the respective country or available through another continued access program for gMG, whichever comes first.

Вмешательства

  • Биопрепарат Efgartigimod IV or Efgartigimod PH20 SC
    Intravenous infusion of Efgartigimod or Subcutaneous injection of Efgartigimod PH20 SC

Первичные конечные точки

  • Incidence of AEs, SAEs and AESIs [Срок оценки: Up to 4 years]
Вторичные конечные точки (2)
  • Incidence of ADAs against efgartigimod [Срок оценки: Up to 4 years]
  • Incidence of antibodies against rHuPH20 [Срок оценки: Up to 4 years]

Критерии участия

Критерии включения

  • The participant completed ARGX-113-2006, defined as:
  • The participant reached End of Trial in trial ARGX-113-2006 or End of Study in ARGX-113-2207 and agreed to participate in the ARGX-113-2008 trial.
  • The participant qualifies for retreatment in trial ARGX-113-2006, but cannot complete a Treatment Period (TP) and the required Intertreatment Period (IP) visits within the ARGX-113-2006 trial's timeframe.
  • Either the participant or the participant's legally authorized representative can understand the requirements of the trial and provide written informed consent/assent, and willingness and ability to comply with the trial protocol procedures.
  • Contraceptive use for sexually active participants should be consistent with local regulations for those participating in clinical studies.

Критерии исключения

  • Female adolescents of childbearing potential (FAOCBP): Pregnancy or lactation, or the participant intends to become pregnant during their participation in the study.
  • Discontinued early from ARGX-113-2006 or ARGX-113-2207 treatment.
  • Clinically significant uncontrolled chronic bacterial, viral, or fungal infection at study entry not sufficiently resolved in the investigator's opinion or known autoimmune disease or any medical condition that would interfere with an accurate assessment of clinical symptoms of gMG or put the participant at undue risk.

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Не применимо
Модель
Одна группа
Маскирование
Открытое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

США · 3 центра
  • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago - Main Hospital — Chicago
  • Atrium Health Neurology Specialty Care — Charlotte
  • University of Virginia (UVA) Health - Developmental Pediatrics Clinic — Charlottesville
Польша · 3 центра
  • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne w Gdansku — Gdansk
  • Wielospecjalistyczna Poradnia Lekarska Synapsis — Katowice
  • Centralny Szpital Kliniczny - Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM — Warsaw
Бельгия · 2 центра
  • Universitair Ziekenhuis Antwerpen — Edegem
  • UZ Gent — Ghent
Великобритания · 2 центра
  • Great Ormand Street Hospital for Children NHS Foundation Trust - Great Ormond Street Hospi — London
  • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust - John Radcliffe Hospital Children's Hosp — Oxford
Канада · 1 центр
  • Childrens Hospital of Eastern Ontario — Ottawa
Франция · 1 центр
  • AP-HM- Hôpital de La Timone — Marseille
Германия · 1 центр
  • Universitätsklinikum Essen — Essen
Израиль · 1 центр
  • Hadassah Medical Center- Ein Kerem — Jerusalem
Нидерланды · 1 центр
  • Leids Universitair Medisch Centrum — Leiden
Испания · 1 центр
  • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia — Valencia

Идентификаторы

NCT: NCT05374590 · ARGX-113-2008 · 2023-507379-23-00

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗