Идёт набор NCT05312879

Phase 2/3 Adaptive Study of VX-147 in Adult and Pediatric Participants With APOL1-Mediated Proteinuric Kidney Disease

Фаза II / Фаза III С лечением Proteinuric Kidney Disease

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают: В протоколе указаны: VX-147, Placebo.
Кому может быть актуально: Состояния в реестре: Proteinuric Kidney Disease. Базовые параметры: 10 лет — 65 лет · Все.
Что важно проверить: Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится: США, Бельгия, Бразилия, Канада, Колумбия +8
Следующий шаг: Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

A Phase 2/3 Adaptive, Double-blind, Placebo-Controlled Study to Evaluate the Efficacy and Safety of VX-147 in Adult and Pediatric Subjects With APOL1-mediated Proteinuric Kidney Disease

Обзор

The purpose of this study is to evaluate the efficacy, safety, tolerability, and pharmacokinetics (PK) of VX-147 in adult and pediatric participants with apolipoprotein L1 (APOL1)-mediated proteinuric kidney disease.

Вмешательства

Препарат VX-147
Tablets for oral administration.
Препарат Placebo
Tablets for oral administration.

Первичные конечные точки

Part A: Percent Change From Baseline in Urine Protein to Creatinine Ratio (UPCR) at Week 48 (Assessed at the Week 48 Interim Analysis) [Срок оценки: From Baseline to Week 48]
Part A: Estimated Glomerular Filtration Rate (eGFR) Slope Assessed at Interim Analysis [Срок оценки: From Baseline Through >= Week 48]
Part A: eGFR Slope Assessed at Final Analysis [Срок оценки: From Baseline Through Study Completion (At least 2 years of eGFR data assessed at the final analysis)]
Part B: Safety and Tolerability as Assessed by Number of Participants With Adverse events (AEs) and Serious Adverse Events (SAEs) [Срок оценки: Day 1 Through Study Completion (Approximately 4 Years After the Last Participant Enrolls)]

Вторичные конечные точки (7)

Part A: Safety and Tolerability as Assessed by Number of Participants With Adverse events (AEs) and Serious Adverse Events (SAEs) [Срок оценки: Day 1 Through Study Completion (Approximately 2 Years After the Last Participant Enrolls)]
Part A: Maximum Plasma Concentration (Cmax) of VX-147 [Срок оценки: Day 1 and Week 40]
Part A: Area Under the Concentration Versus Time Curve During a Dosing Interval (AUCtau) of VX-147 [Срок оценки: Day 1 and Week 40]
Part A: Observed Pre-dose Plasma Concentration (Ctrough) of VX-147 [Срок оценки: Day 1 up to Week 40]
Part A: Acceptability Tablet Formulation of VX-147 in Pediatric Participants using the Convenience Domain of the Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM) Version 1.4 [Срок оценки: Day 1 and Week 48]
Part B: Percent Change From Baseline in UPCR Over Time [Срок оценки: From Baseline Through Study Completion (Approximately 4 Years After the Last Participant Enrolls)]
Part B: eGFR Slope Assessment [Срок оценки: Day 1 Through Study Completion (Approximately 4 Years After the Last Participant Enrolls)]

Критерии участия

Критерии включения

Part A:

APOL1 genotype of G1/G1, G2/G2, or G1/G2
Proteinuric kidney disease

Part B:

\- Completion of Treatment Period in Part A and no permanent discontinuation of study drug.

Критерии исключения

Part A:

Solid organ or bone marrow transplant
Uncontrolled hypertension
History of diabetes mellitus
Known underlying cause of kidney disease including but not limited to sickle cell disease

Part B:

ESKD (End Stage Kidney Disease) as defined in the protocol.
Any lab abnormality that may pose a safety risk to the participant, as judged by the investigator.

Other protocol defined Inclusion/Exclusion criteria will apply.

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение: Рандомизированное
Модель: Последовательный дизайн
Маскирование: Четверное слепое
Основная цель: Лечение