Меню
Идёт набор NCT05231785

A Study to Evaluate the Safety and Tolerability of ALN-APP in Patients With EOAD

Фаза I С лечением Early-Onset Alzheimer Disease

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: ALN-APP, Placebo.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Early-Onset Alzheimer Disease. Базовые параметры: от 18 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
США, Канада, Нидерланды, Великобритания
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Single Ascending Dose and Open-label Multi-dose Study to Evaluate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics and Pharmacodynamics of Intrathecally Administered ALN-APP in Adult Patients With Early-onset Alzheimer's Disease (EOAD)

Обзор

The purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability, pharmacodynamics (PD) and pharmacokinetics (PK) of a single dose and multiple doses of ALN-APP administered by intrathecal (IT) injection in adult patients with early-onset Alzheimer's Disease (EOAD). Maximum treatment duration for Part A: single dose. Maximum treatment duration for Part B: 12 months.

Вмешательства

  • Препарат ALN-APP
    ALN-APP will be administered intrathecally (IT)
  • Препарат Placebo
    Placebo will be administered IT

Первичные конечные точки

  • Part A: Frequency of Adverse Events [Срок оценки: Up to 12 months]
  • Part B: Frequency of Adverse Events [Срок оценки: Up to 42 months]
Вторичные конечные точки (5)
  • Part A and Part B: Change from Baseline in Levels of Cerebrospinal Fluid (CSF) Soluble Amyloid Precursor Protein Alpha (sAPPα) and Soluble Amyloid Precursor Protein Beta (sAPPβ) [Срок оценки: Part A up to 12 months; Part B up to 24 months]
  • Part A and Part B: Area Under the Plasma Concentration-time Curve (AUC) of ALN-APP and of Potential Metabolites [Срок оценки: Part A up to 12 months; Part B up to 24 months]
  • Part A and Part B: Maximum Observed Plasma Concentration (Cmax) of ALN-APP and of Potential Metabolites [Срок оценки: Part A up to 12 months; Part B up to 24 months]
  • Part A: Fraction of ALN-APP and Potential Metabolites Excreted in the Urine (fe) [Срок оценки: Up to 1 day]
  • Part A and Part B: Concentration of ALN-APP and Potential Metabolites at Time 't' (Ct) in Plasma and CSF [Срок оценки: Part A up to 12 months; Part B up to 24 months]

Критерии участия

Критерии включения

  • Has mild cognitive impairment or mild dementia due to EOAD
  • Has Clinical Dementia Rating (CDR) global score 0.5 or 1.0 and Mini Mental State Examination (MMSE) >20

Критерии исключения

  • Has Non-Alzheimer's disease dementia
  • Has alanine aminotransferase (ALT) or aspartate aminotransferase (AST) >2×upper limit of normal (ULN)
  • Has estimated glomerular filtration rate (eGFR) <45 mL/min/1.73m\^2 at Screening
  • Has recently received an investigational agent
  • Has recent treatment with amyloid-targeting antibody

Note: other protocol defined inclusion / exclusion criteria apply

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Рандомизированное
Модель
Параллельные группы
Маскирование
Тройное слепое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

США · 2 центра
  • Clinical Trial Site — La Jolla
  • Clinical Trial Site — Indianapolis
Канада · 2 центра
  • Clinical Trial Site — Montreal
  • Clinical Trial Site — Toronto
Нидерланды · 2 центра
  • Clinical Trial Site — Amsterdam
  • Clinical Trial Site — Groningen
Великобритания · 2 центра
  • Clinical Trial Site — Huntley Street
  • Clinical Trial Site — Sheffield

Идентификаторы

NCT: NCT05231785 · ALN-APP-001 · 2023-508363-79-00

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗