Меню
Идёт набор NCT05130437

A Study to Assess the Long-term Safety and Clinical Activity of mRNA-3927 in Participants Previously Enrolled in the mRNA-3927-P101 Study

Фаза I / Фаза II С лечением Propionic Acidemia

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: mRNA-3927.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Propionic Acidemia. Базовые параметры: от 1 год · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
США, Канада, Франция, Япония, Нидерланды +3
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

A Phase 1/2, Global, Open-Label, Extension Study to Evaluate the Long-Term Safety and Clinical Activity of mRNA-3927 in Participants Previously Enrolled in the mRNA-3927-P101 Study

Обзор

The main purpose of this study is to evaluate the long-term safety of mRNA-3927 administered to participants with propionic acidemia (PA) who have previously participated in Study mRNA-3927-P101 (NCT04159103).

Подробное описание

The study will assess long-term safety of mRNA-3927. Participants with PA who were previously enrolled and completed the end-of-treatment (EOT)/early termination (ET) visit of the mRNA-3927-P101 study will have the option to enroll into this extension study provided all eligibility criteria have been met.

The study will include 2 periods: 1) Treatment Period and 2) Follow-up Period (90 days after the EOT visit). All participants will enter the study receiving mRNA-3927 at the same dose and at the same dosing interval last received in the mRNA-3927-P101 study.

Вмешательства

  • Биопрепарат mRNA-3927
    mRNA-3927 dispersion for IV infusion

Первичные конечные точки

  • Number of Participants with Adverse Events (AEs), Serious AEs (SAEs), and AEs Leading to Discontinuation [Срок оценки: Baseline through End of Study Visit (up to 8 years)]
Вторичные конечные точки (4)
  • Annualized Frequency of Investigator-reported Metabolic Decompensation Events (MDEs) [Срок оценки: Baseline through End of Study Visit (up to 8 years)]
  • Annualized Frequency of Investigator-reported MDE-related Hospitalizations [Срок оценки: Baseline through End of Study Visit (up to 8 years)]
  • Annualized Frequency of Investigator-reported PA-related Hospitalizations [Срок оценки: Baseline through End of Study Visit (up to 8 years)]
  • Annualized Frequency of Investigator-reported PA-related Urgent Healthcare Encounters [Срок оценки: Baseline through End of Study Visit (up to 8 years)]

Критерии участия

Критерии включения

  • Participated in Study mRNA-3927-P101.
  • Completed the EOT/ET visit in Study mRNA-3927-P101 and enroll in this study such that the first dose in this study is planned to be within 14±3 days of the last dose of mRNA-3927 in the mRNA-3927-P101 study.

Критерии исключения

  • Not expected to receive clinical benefit from continued mRNA-3927 administration, in the opinion of the Investigator.
  • Any clinical or laboratory abnormality or medical condition that, at the discretion of the Investigator, may put the individual at increased risk by participating in this study.
  • History of liver and/or kidney transplant.

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Не применимо
Модель
Одна группа
Маскирование
Открытое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

США · 7 центров
  • Ronald Reagan UCLA Medical Center — Los Angeles
  • University of Stanford Medical Center — Palo Alto
  • University of Michigan Hospitals — Ann Arbor
  • Icahn School of Medicine at Mount Sinai — New York
  • Duke University Medical System (Duke Health) — Durham
  • The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP) — Philadelphia
  • Texas Children's Hospital — Houston
Великобритания · 4 центра
  • Willink Biochemical Genetics Unit - Manchester — Manchester
  • University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust — Birmingham
  • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust — Birmingham
  • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust — London
Франция · 2 центра
  • AP-HM- Hôpital de La Timone — Marseille
  • Hôpital Necker - Enfants Malades — Paris
Япония · 2 центра
  • Fujita Health University Hospital — Toyoake-shi
  • Tohoku University Hospital — Sendai
Нидерланды · 2 центра
  • Erasmus MC -Dr. Molewaterplein 40 — Rotterdam
  • Universitair Medisch Centrum Utrecht - PPDS — Utrecht
Саудовская Аравия · 2 центра
  • King Faisal Specialist Hospital & Research Centre — Riyadh
  • King Abdullah Children's Specialist Hospital — Riyadh
Испания · 2 центра
  • Hospital Universitario Cruces — Barakaldo
  • Hospital Universitario 12 de Octubre — Madrid
Канада · 1 центр
  • Hospital For Sick Children — Toronto

Идентификаторы

NCT: NCT05130437 · mRNA-3927-P101-EXT · 2022-502911-12-00

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗