Меню
Идёт набор NCT05128149

Metabolic Control and Patient Well-being in Phenylketonuria: do Guidelines Make a Difference?

— Наблюдательное Phenylketonurias

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: no intervention.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Phenylketonurias. Базовые параметры: от 10 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
Швейцария
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Обзор

Treatment of PKU implies for most patients that with strict adherence to dietary treatment they can achieve excellent neurocognitive outcome. Dietary treatment, though, is hard to comply to every day and with every single meal. Unsurprisingly, health-related quality of life (HrQol) is negatively affected if patients have to follow a dietary regime of this kind. Adherence to treatment in PKU is very variable. Factors of significant impact on adherence to treatment and well-being in chronic disease such as self-efficacy or parenting stress have not yet been widely investigated in PKU patients. The ideal treatment prescription (and guideline) recommends as much as necessary and as little as possible, based on the best evidence available. Patients should neither be deprived of treatment options nor be exposed to overtreatment. This study investigates adherence, metabolic control, HrQol in PKU patients treated by centres which follow different guidelines

Вмешательства

  • Другое no intervention
    no intervention

Первичные конечные точки

  • Phe values [Срок оценки: report on measurements from past 24 months]
Вторичные конечные точки (3)
  • Health-related quality of life [Срок оценки: one hour]
  • Self-efficacy [Срок оценки: one hour]
  • Burden on family (patients from 10-18 years) [Срок оценки: one hour]

Критерии участия

Inclusion Criteria:- Patients with PKU from age 10 years requiring dietary and / or pharmacological treatment according to locally applied guidelines

  • Parents of patients with PKU aged 10 to 18 years requiring dietary and / or pharmacological treatment according to locally applied guidelines
  • Ability and willingness to answer the questionnaires and follow the study procedures
  • Informed consent as documented by signature

Exclusion criteria for patients and parents :

  • Inability to follow the procedures of the study, e.g. due to language problems or severely reduced health status
  • Pregnant patients or patients who have disclosed to their physician that they are planning a pregnancy in the near future
  • Hyperphenylalaninaemia or mild forms of PKU or other inborn errors associated with elevated Phe but not requiring dietary and / or pharmacological treatment according to locally applied guidelines
  • No inform

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Модель наблюдения
Когортное

Центры проведения

Швейцария · 1 центр
  • University Childrens Hospital Zürich — Zurich

Идентификаторы

NCT: NCT05128149 · PKU_Guide

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗