Меню
Идёт набор NCT05120505

Metformin in Children With Fragile X Syndrome

Фаза IV С лечением Fragile X Syndrome Metformin

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: Metformin, Placebo.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Fragile X Syndrome, Metformin. Базовые параметры: 2 лет — 16 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
Китай
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

Efficacy and Safety of Metformin in the Treatment of Fragile X Syndrome

Обзор

This study is a controlled trial of metformin in children with fragile X syndrome(FXS). The age of FXS children range from 2 to 16 years old. Participants will be randomized in a double-blind design to either drug or placebo for 6-month period. The primary objectives are to assess metformin in treatment of behavior problems, cognitive and language with fragile X syndrome.

Подробное описание

This is a single-center study at the Children's Hospital of Fudan University for FXS patients aged 2 to 16 years inclusive. It is a randomized, double-blind, placebo-controlled trial of metformin.

Studies showed that there were pathogenically over activates of mTOR and MAPK/ERK pathways in FXS. Metformin, a guanidine derivative ,has been shown to reduce mTORC1 pathway activity in an AMPK-dependent manner and has also been shown to reduce MAPK pathway activity. Metformin treatments for FXS have been reported in animal experiments, some open label trials of metformin in FXS patients had been reported. Therefore, metformin has potential to rescue symptoms in children with FXS.

In this study, researchers hope to investigate the improvement effect of metformin on FXS symptoms such as behavior problems, cognition, language.

The intervention period is 6 months, follow-up visit at 1 year. The researchers will also assess the side effects of the study medication throughout the trial.

Вмешательства

  • Препарат Metformin
    The patients in this group will be obtain Metformin starting from 50mg everyday at night, and gradually increase to maximum tolerable dose of 1-2g per day according to weights of patients for 6 months.
  • Препарат Placebo
    The patients in this group will be obtain starch tablets (which had same appearance and size comparing to Metformin) starting from 50mg everyday to 1-2g per day according to weights of patients for 6 months.

Первичные конечные точки

  • Change of scores of Aberrant Behavior Checklist (ABC) [Срок оценки: From baseline to the 6th month]

Критерии участия

Критерии включения

  • Genetic testing confirms the diagnosis of FXS
  • Participate in the study with the informed consent of the guardian
  • BMI>the 3rd percentile
  • Not taking more than 2 therapeutic drugs
  • Able to receive regular follow-up visits

Критерии исключения

  • Malnutrition
  • Primary heart disease
  • Severe infection or acute clinical illness
  • Gastrointestinal, renal, or hepatic disease
  • Previous history of lactic acidosis
  • previous use of metformin intolerant
  • Use of angiotensin converting enzyme inhibitors, use of anticoagulants, vitamin B12 deficiency, alcohol consumption
  • Unstable systemic diseases other than FXS
  • Changes in clinical medication

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Рандомизированное
Модель
Параллельные группы
Маскирование
Двойное слепое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

Китай · 1 центр
  • Children's Hospital of Fudan University — Шанхай

Публикации

  • Zhu Y, Li D, Hu C, Tian Y, Lu P, Hagerman RJ, Xu X, Xu Q. Effects of Metformin on children with Fragile X Syndrome: a randomized, double-blind, placebo-controlled trial. Mol Autism. 2025 Nov 25;16(1):57. doi: 10.1186/s13229-025-00691-z. PMID 41291951

Идентификаторы

NCT: NCT05120505 · FXS2021_1.0

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗