Меню
Идёт набор NCT05071222

Safety and Efficacy Study of Transplantation of Autologous CD34+ Cells Transduced With the G2ARTE Lentiviral Vector Expressing the DCLRE1C cDNA in Artemis (DCLRE1C) Deficient Severe Combined Immunodeficiency Patients (ARTEGENE)

Фаза I / Фаза II С лечением Artemis (DCLRE1C ) Deficient Severe Combined Immunodeficiency

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: ARTEGENE drug product.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Artemis (DCLRE1C ) Deficient Severe Combined Immunodeficiency. Базовые параметры: до 47 мес. · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
Франция
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

A Phase 1/2 Open Label Non Randomized Study, Multicentric, Single Arm Evaluating the Safety and Efficacy of Gene Therapy of the Severe Combined Immunodeficiency (SCID) Caused by Mutations in the Human DCLRE1C Gene (Artemis) by Transplantation of a Single Dose of Autologous CD34+ Cells Transduced ex Vivo With the G2ARTE Lentiviral Vector Expressing the DCLRE1C cDNA

Обзор

The purpose of this study is to evaluate the Safety and Efficacy of Gene Therapy of the severe combined immunodeficiency (SCID) caused by mutations in the human DCLRE1C gene (Artemis) by transplantation of a single dose of autologous CD34+ cells transduced ex vivo with the G2ARTE lentiviral vector expressing the DCLRE1C cDNA.

Вмешательства

  • Генная терапия ARTEGENE drug product
    Each patient will receive a single intravenous infusion of ARTEGENE drug product at D0.

Первичные конечные точки

  • Incidence of transplant related mortality [Срок оценки: Up to 100 days post treatment]
  • Incidence of transplant related mortality [Срок оценки: At 6 months post treatment]
  • Transgene copy number on peripheral blood mononuclear cells (PBMCs) [Срок оценки: Up to 15 years post treatment]
  • Transgene copy number on sorted cell populations [Срок оценки: Up to 15 years post treatment]
  • Detection of replication-competent lentivirus (RCL) [Срок оценки: 3 months post treatment]
  • Absence of any severe adverse events due to insertional mutagenesis [Срок оценки: Up to 15 years post treatment]
  • Change in Artemis mRNA levels [Срок оценки: At Day 0, 12 months and 24 months post treatment]
  • Adverse events [Срок оценки: Up to 15 years post treatment]
  • Transgene copy number in the transduced CD34+ cells in the drug substance [Срок оценки: At Day 0]
  • Change in total number of T cells [Срок оценки: 6, 12, 24 months post treatment]
Вторичные конечные точки (3)
  • End of ongoing infection before the transplantation [Срок оценки: Up to 15 years post treatment]
  • Kinetics of immune reconstitution [Срок оценки: Up to 15 years post treatment]
  • Adverse event [Срок оценки: Up to 15 years post treatment]

Критерии участия

Критерии включения

  • Patient to 47 months
  • SCID patients with confirmed biallelic mutations in the Artemis (DCLRE1C) gene even in the case of leaky forms characterised by a residual activity
  • Absence of an HLA genoidentical donor or without rapidly available HLA-compatible unrelated donor (within six weeks of diagnosis)
  • The patient can be treated by gene therapy without delay in case of active life threatening infections compromising the short-term prognosis and for which the delay in finding a phenoidentical donor is incompatible with the patient's condition of health. Active life threatening infections are defined as: viral respiratory infection, CMV infection, adenovirus infection, disseminated BCGitis or other infections grade ≥ 4 according to CTCAE scale
  • Beneficiary of a social security scheme
  • Parental, guardian's patient signed informed consent.

Критерии исключения

  • Unwillingness to return for follow-up during the first 2 years study and the long term follow-up
  • HIV-1 or 2 or HTLV1 infections
  • Hypersensitivity to G-CSF, busulfan or Fludarabine
  • Unable to tolerate general anesthesia and/or marrow harvest or peripheral blood stem cell collection (apheresis) or insertion of central venous catheter.

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Не применимо
Модель
Одна группа
Маскирование
Открытое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

Франция · 1 центр
  • Department of Pediatric Immunology, Hematology and Rheumatology UIHR, Necker-Enfants Malad — Paris

Идентификаторы

NCT: NCT05071222 · D20180302 · 2019-003555-11

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗