RACE 2: a Long Term Follow-up of Patients Participating in the RACE Trial
Ориентир для пациента и семьи
Простыми словами
Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.
- Что изучают
- В протоколе указаны: ATGAM plus CsA with or without Eltrombopag.
- Кому может быть актуально
- Состояния в реестре: Severe Aplastic Anemia. Базовые параметры: Без ограничений · Все.
- Что важно проверить
- Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
- Где проводится
- Франция
- Следующий шаг
- Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →
Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →
Официальное название
Long-term Follow-up of Patients Participating in RACE: the Prospective Randomized Multicenter Study Comparing Horse Antithymocyte Globuline (hATG) + Cyclosporine A (CsA) With or Without Eltrombopag as Front-line Therapy for Severe Aplastic Anemia Patients
Обзор
After exiting the RACE trial (NCT02099747) patients will be invited to participate in this long term follow-up study
Подробное описание
Patients will be followed up annually, according to standard of care.
All diagnostic and therapeutic intervention will be performed according to standard of care, at discretion of the treating physician. In particular, during the study no extra Peripheral blood or Bone Marrow sampling will be performed, in addition to routine sampling for morphology and karyotype surveillance.
Molecular analysis by Next Generation Sequencing (NGS) will also be collected if the centre is doing this on a routine basis.
No Investigational Medicinal Product (IMP) or Non-Investigational Medicinal Product (NIMP) will be given to the patients.
Вмешательства
- Препарат ATGAM plus CsA with or without Eltrombopag
Standard treatment with or without Eltrombopag
Первичные конечные точки
- Failure Free Survival [Срок оценки: 15 years]
Вторичные конечные точки (12)
- Response Rate: number of patients who reach a hematological response [Срок оценки: 15 years]
- Overall Survival [Срок оценки: 15 years]
- Cumulative incidence of relapse after response [Срок оценки: 15 years]
- Cumulative incidence of clonal evolution [Срок оценки: 15 years]
- Cumulative incidence of clinical Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) [Срок оценки: 15 years]
- Cumulative incidence of Solid Tumors [Срок оценки: 15 years]
- Number of patients who need a Human Stem Cell Transplantation (HSCT) [Срок оценки: 15 years]
- Number of patients who need additional IST [Срок оценки: 15 years]
- Number of patients who need Maintenance IST (e.g. CsA beyond 2 years) [Срок оценки: 15 years]
- Number of patients who need additional Eltrombopag (EPAG) [Срок оценки: 15 years]
- Number of patients who need any other approved Aplastic Anemia (AA) treatment [Срок оценки: 15 years]
- Monitoring of Clonal Hematopoiesis of Indetermined Potential (CHIP) [Срок оценки: 15 years]
Критерии участия
Критерии включения
- Subject participated in the RACE trial (NCT02099747, EudraCT number: 2014-000363-40) during which patient received ATGAM, Cyclosporine A with or without Eltrombopag.
- Subject has provided informed consent to participate in long-term data collection
Критерии исключения
None
Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.
Дизайн исследования
- Модель наблюдения
- Когортное
Центры проведения
Франция · 1 центр
- Hospital St. Louis — Paris
Идентификаторы
NCT: NCT05049668 · EBMT-RACE 2