Меню
Идёт набор NCT05029336

Autologous Stem Cell Transplant (ASCT) for Autoimmune Diseases

Фаза II С лечением Systemic Lupus Erythematosus Systemic Sclerosis

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: Depletion of CD3/CD19 in an autologous stem cell transplant.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Systemic Lupus Erythematosus, Systemic Sclerosis. Базовые параметры: 8 лет — 25 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
США
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

Autologous Hematopoietic Stem Cell Transplant for Children and Young Adults With Life Threatening Autoimmune Diseases

Обзор

A subset of autoimmune diseases (ADs) in children and young adults are life-threatening and unresponsive to conventional treatments. In these patients, the delivery of high dose immunosuppressive therapy followed by autologous stem cell transplant (ASCT) offers a treatment strategy capable of purging the pathogenic, autoreactive immune system and an opportunity for "immune reset." This strategy has been used in adults across a myriad of indications with evidence for efficacy. This study proposes a pilot study to evaluate this therapeutic strategy in children and young adults with systemic sclerosis (SSc) and systemic lupus erythematosis (SLE), two potentially life threatening autoimmune diseases that may response to this therapeutic approach.

Вмешательства

  • Биопрепарат Depletion of CD3/CD19 in an autologous stem cell transplant
    The purpose of this study is to determine the safety and feasibility of CD3/CD19 depleted autologous stem cell transplant for the treatment of life threatening autoimmune disease. We will perform CD3/CD19 depletion using the CliniMACs device as a means of purging autoreactive T and B cells from the transfused autologous stem cell product, while retaining some immune function, namely natural killer cells and monocytes in the product.

Первичные конечные точки

  • Two-year progression free survival [Срок оценки: 2 years]
Вторичные конечные точки (11)
  • Disease-specific response/progression endpoints: SSc cohort [Срок оценки: 24 months following transplant]
  • Disease-specific response/progression endpoints: SSc cohort [Срок оценки: 24 months following transplant]
  • Disease-specific response/progression endpoints: Systemic Lupus Erythematosus (SLE) cohort [Срок оценки: 24 months following transplant]
  • Disease-specific response/progression endpoints: Systemic Lupus Erythematosus (SLE) cohort [Срок оценки: 24 months following transplant]
  • Disease-specific response/progression endpoints: Systemic Lupus Erythematosus (SLE) cohort [Срок оценки: 24 months following transplant]
  • Disease-specific response/progression endpoints: Systemic Lupus Erythematosus (SLE) cohort [Срок оценки: 24 months following transplant]
  • Overall survival (OS) [Срок оценки: 2 and 5 years following transplant]
  • Event free survival (EFS) [Срок оценки: 2 and 5 years following transplant]
  • 100 day treatment-related mortality [Срок оценки: 100 days from stem cell infusion]
  • Time to engraftment [Срок оценки: 3 days]
  • Change in quality of life [Срок оценки: prior to autologous stem cell transplant (ASCT) until 5 years post-transplant]

Критерии участия

Критерии включения

  • Age 8 ≤ 25 years at time of enrollment.
  • Severe systemic sclerosis or systemic lupus erythematosus based on specific criteria
  • Adequate organ function status
  • No active, untreated infections.

Критерии исключения

  • Previous hematopoietic stem cell transplant (HSCT) or solid organ transplant
  • Pregnancy
  • Ongoing participation in a clinical trial testing an investigational drug or ongoing receipt of disallowed disease modifying anti-rheumatic drugs (DMARD)
  • Severe comorbidity that jeopardizes the ability of the subject to tolerate therapy

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Не применимо
Модель
Одна группа
Маскирование
Открытое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

США · 1 центр
  • Children's Hospital of Philadelphia — Philadelphia

Идентификаторы

NCT: NCT05029336 · 19-016604

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗