Меню
Набор скоро начнётся NCT05017402

Higher Dose of Alglucosidase Alpha for Pompe Disease

— Наблюдательное Glycogen Storage Disease Type II

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: Alglucosidase Alfa.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Glycogen Storage Disease Type II. Базовые параметры: 0 лет — 60 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

Higher Dose of Alglucosidase Alpha for Pompe Disease: Long-term Follow-up Study

Обзор

This study is aimed to investigate that whether the higher dose ERT improve safety and clinical outcomes of Pompe disease patients. Also, wish to develop a new therapeutic recommendation and hope that it could improve the long-term outcomes of Pompe diesease patients.

Вмешательства

  • Препарат Alglucosidase Alfa
    Standard dose: 20-25 mg/kg every other week; Higher dose: \>25 mg/kg every other week.

Первичные конечные точки

  • Forced vital capacity [Срок оценки: For patient older than 3-year-old, first test before study, then every six months, up to 2-years.]
  • Peak expiratory flow [Срок оценки: For patient older than 3-year-old, first test before study, then every six months, up to 2-years.]
  • Polysomnography [Срок оценки: For patient older than 6-month-old, first test before study, then every six months, up to 2-years.]
Вторичные конечные точки (7)
  • uGLC4 [Срок оценки: uGLC4 will be tested before the treatment, then every three months, up to 2-years.]
  • CK [Срок оценки: CK will be tested before the treatment, then every three months, up to 2-years.]
  • AST [Срок оценки: AST will be tested before the treatment, then every three months, up to 2-years.]
  • ALT [Срок оценки: ALT will be tested before the treatment, then every three months, up to 2-years.]
  • Body weight [Срок оценки: The body weight will be monitored before the treatment, then every two weeks, up to 2-years.]
  • Body height [Срок оценки: The body height will be monitored before the treatment, then every two weeks, up to 2-years.]
  • Antibody titers [Срок оценки: First test will be one month later after first ERT, then every six months, up to 2-years.]

Критерии участия

Критерии включения

  • Diagnosis of Pompe disease
  • Currently receiving ERT with regular clinic visits
  • Agree to sign informed consent

Критерии исключения

  • Lost follow-up for clinical visits
  • Allergy to Myozyme
  • Refuse to sign informed consent

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Модель наблюдения
Когортное

Центры проведения

Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.

Идентификаторы

NCT: NCT05017402 · 2021-02-019A

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗