Меню
Идёт набор NCT05016908

Extracellular RNA Biomarkers of Duchenne Muscular Dystrophy

— Наблюдательное Duchenne Muscular Dystrophy

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
Это наблюдательное исследование: исследуемое лечение участникам по протоколу не назначают.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Duchenne Muscular Dystrophy. Базовые параметры: от 5 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
США
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Обзор

Current methods of measuring the response to new treatments for muscular dystrophies involve the examination of small pieces of muscle tissue called biopsies. The investigators are interested in finding less invasive methods that reduce the need for muscle biopsies. The purpose of this research is to learn about the possibility of detecting and measuring the activity and severity of muscular dystrophies by examining a urine sample and a blood sample.

Первичные конечные точки

  • Extracellular RNA in biofluids [Срок оценки: 4 years]

Критерии участия

Критерии включения

  • Subjects with DMD or BMD based on genetic testing. Control subjects are unknown to have any other muscular dystrophy by history and may have had no genetic testing.
  • Able to provide informed consent or assent for participation in the study.
  • Demographic characteristics for biofluid collection: Males age 5 years and older with DMD or BMD; males and females ages 18 years and older without muscular dystrophy.

Критерии исключения

  • Medical history of any of the following: State of immunosuppression; coagulopathy; pre-existing liver or kidney disease; documented HIV positive; documented hepatitis B and/or C positive.
  • Use of anti-platelet drugs within 7 days prior to blood draw; use of anticoagulants within 60 days prior to blood draw.
  • Inability or unwillingness of the subject to give written informed consent.

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Дизайн исследования

Модель наблюдения
Когортное

Центры проведения

США · 2 центра
  • Boston Children's Hospital — Boston
  • Massachusetts General Hospital — Boston

Публикации

  • Antoury L, Hu N, Balaj L, Das S, Georghiou S, Darras B, Clark T, Breakefield XO, Wheeler TM. Analysis of extracellular mRNA in human urine reveals splice variant biomarkers of muscular dystrophies. Nat Commun. 2018 Sep 25;9(1):3906. doi: 10.1038/s41467-018-06206-0. PMID 30254196
  • Antoury L, Hu N, Darras B, Wheeler TM. Urine mRNA to identify a novel pseudoexon causing dystrophinopathy. Ann Clin Transl Neurol. 2019 May 17;6(6):1106-1112. doi: 10.1002/acn3.777. eCollection 2019 Jun. PMID 31211175

Идентификаторы

NCT: NCT05016908 · 2019P001504

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗