Меню
Идёт набор NCT04998396

A Study of AAV9 Gene Therapy in Participants With Canavan Disease (CANaspire Clinical Trial)

Фаза I / Фаза II С лечением Canavan Disease

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: AAV9 BBP-812.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Canavan Disease. Базовые параметры: до 30 мес. · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
США
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

A Phase 1/2 Open-Label Study of the Safety and Clinical Activity of Gene Therapy for Canavan Disease Through Administration of an Adeno-Associated Virus (AAV) Serotype 9-Based Recombinant Vector Encoding the Human ASPA Gene

Обзор

The main objective of this trial is to evaluate the safety, tolerability, and pharmacodynamic activity of BBP-812, an investigational AAV9-based gene therapy, in pediatric participants with Canavan disease.

Подробное описание

Canavan disease is an ultra-rare, profoundly disabling and fatal disease with no approved therapy. The Sponsor is developing BBP-812, an investigational gene therapy product for systemic delivery in participants with Canavan disease. BBP-812 is a recombinant adeno-associated virus serotype 9 (rAAV9) vector engineered to deliver the aspartoacylase (ASPA) transgene under control of a ubiquitous promoter to restore ASPA expression in both neuronal and non-neuronal cell types.

Вмешательства

  • Биопрепарат AAV9 BBP-812
    Sterile solution for injection for 1-time use via volumetric infusion pump

Первичные конечные точки

  • Number of Participants with Adverse Events (AEs) [Срок оценки: Baseline up to Week 52]
  • Change from Baseline to 12 Months Post-Infusion in Urine N-acetylaspartate (NAA) Levels [Срок оценки: Baseline, Month 12]
  • Change from Baseline to 12 Months Post-Infusion in Central Nervous System (CNS) NAA, as Measured by Magnetic Resonance Spectroscopy (MRS) [Срок оценки: Baseline, Month 12]
Вторичные конечные точки (5)
  • Change from Baseline to Week 52 in Gross Motor Assessment, Gross Motor Function Measure-88 [Срок оценки: Baseline, Week 52]
  • Change from Baseline to Week 52 in Fine Motor Assessment, Bayley-4 [Срок оценки: Baseline, Week 52]
  • Change from Baseline to Week 52 in Cognitive Assessment, Bayley-4 [Срок оценки: Baseline, Week 52]
  • Change from Baseline to Week 52 in Communication Assessment, Bayley-4 [Срок оценки: Baseline, Week 52]
  • Change from Baseline to Week 52 in Adaptive Function, Vineland-3 [Срок оценки: Baseline, Week 52]

Критерии участия

Критерии включения

  • Maximum age for inclusion is 30 months.
  • Participant has stable health in the opinion of the investigator and as confirmed by medical history and laboratory studies with no acute or chronic hematologic, renal, liver, immunologic, or neurologic disease (other than Canavan disease).
  • Participant has biochemical, genetic, and clinical diagnosis of Canavan disease:
  • Elevated urinary NAA and
  • Biallelic mutation of the ASPA gene determined at Screening or documented in the participant's medical history.
  • Active clinical signs of Canavan disease
  • Participant is up to date on all immunizations per local guidelines

Критерии исключения

  • Tests positive for total anti-AAV9 antibodies determined by enzyme-linked immunosorbent assay (ELISA).
  • Received prior gene therapy or other therapy (including vaccines) involving AAV.
  • Participant is receiving high-dose therapy with immunosuppressants.
  • Participant has significantly progressed Canavan disease characterized as:
  • Presence of continuous/constant decerebrate or decorticate posturing,
  • Recurrent status epilepticus, or
  • Recalcitrant seizures that do not respond while on 3 or more anti-epileptic medications

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Нерандомизированное
Модель
Последовательный дизайн
Маскирование
Открытое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

США · 4 центра
  • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland — Oakland
  • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago — Chicago
  • Massachusetts General Hospital (MGH); Center for Rare Neurological Diseases (CRND) — Boston
  • Weill Cornell Medicine; Division of Pediatric Neurology — New York

Идентификаторы

NCT: NCT04998396 · CVN-102

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗