Меню
Набор по приглашению NCT04933721

Open-label Berotralstat Access to HAE Patients Previously Enrolled in Berotralstat Studies

Фаза III С лечением Hereditary Angioedema HAE

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: berotralstat.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Hereditary Angioedema, HAE. Базовые параметры: от 2 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
Канада, Чехия, Франция, Германия, North Macedonia +6
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

An Open-label Study to Provide Berotralstat Access to Subjects With Type 1 and 2 Hereditary Angioedema Who Were Previously Enrolled in Berotralstat Studies

Обзор

This is a phase 3b open-label study providing access to berotralstat for HAE patients who were previously enrolled in berotralstat studies.

Подробное описание

APeX-A, 7353-312, is a single-arm, open-label, multicenter study. The study will be conducted in countries where berotralstat is not available either commercially or via another mechanism and is planned in countries where pediatric participants have been enrolled in BCX7353-304 (Study 304). Adult and adolescent (≥12 years) participants will receive berotralstat 150 mg administered orally once daily (QD). Pediatric participants will receive a weight-appropriate dose. The study will assess the long term safety and tolerability of berotralstat.

Eligible subjects will be enrolled directly into Study BCX7353-312 (Study 312) from Studies 302, 204, and 304. Subjects will receive berotralstat administered orally once daily (QD). Subjects will return to the clinic every 24 weeks for drug dispensation and safety monitoring. Participants form Studies 302 and 204 may remain on study for up to 480 weeks (approximately 10 years). Participants from Study 304 may remain in the study until 16 years of age and have access to berotralstat via another mechanism; or up to 5 years, whichever comes first.

Safety and tolerability will be evaluated through assessment of serious adverse events (SAEs) and treatment-related, treatment-emergent adverse events (TEAEs). Up to 139 subjects are planned to enroll.

Вмешательства

  • Препарат berotralstat
    BCX7353 capsules or granules administered orally once daily

Первичные конечные точки

  • Number and proportion of subjects with a treatment-related TEAE [Срок оценки: 240 weeks]
  • Number and proportion of subjects who experience a serious adverse event (SAE) [Срок оценки: 240 weeks]
  • Number and proportion of subjects who experience a treatment-related Grade 3 or 4 TEAE [Срок оценки: 240 weeks]
  • Number and proportion of subjects who experience a treatment-related Grade 3 or 4 treatment-emergent chemistry abnormality [Срок оценки: 240 weeks]
  • Number and proportion of subjects who discontinue due to a TEAE [Срок оценки: 240 weeks]

Критерии участия

Критерии включения

  • Males and females currently enrolled in BioCryst-sponsored Study 302, 204, or 304
  • Participant or parent/legally designated representative (for participants <18 years of age) able to provide written informed consent.
  • Would benefit from continued berotralstat treatment
  • Acceptable effective contraception

Критерии исключения

  • Pregnancy or breast-feeding
  • Any condition or situation, including medical history that, in the opinion of the investigator or sponsor, would interfere with the subject's safety or ability to participate in the study
  • Use of other medications for long-term prophylaxis of HAE attacks at the Baseline visit or any time during the study.
  • Use of any other investigational medicinal product at the Baseline visit or any time during the study.

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Не применимо
Модель
Одна группа
Маскирование
Открытое
Основная цель
Профилактика

Центры проведения

Франция · 3 центра
  • Study Center — Grenoble
  • Study Center — Marseille
  • Study Center — Paris
South Korea · 3 центра
  • Study Center — Daegu
  • Study Center — Gwangju
  • Study Center — Seoul
Чехия · 2 центра
  • Study Center — Brno
  • Study Center — Pilsen
Канада · 1 центр
  • Study Center — Ottawa
Германия · 1 центр
  • Study Center — Frankfurt
North Macedonia · 1 центр
  • Study Center — Skopje
Польша · 1 центр
  • Study Center — Krakow
Словакия · 1 центр
  • Study Center — Martin
ЮАР · 1 центр
  • Study Center — Cape Town
Испания · 1 центр
  • Study Center — Madrid
Великобритания · 1 центр
  • Study Center — Bristol

Идентификаторы

NCT: NCT04933721 · BCX7353-312

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗