Меню
Идёт набор NCT04872179

International Registry of Patients With Alpha Thalassemia

— Наблюдательное Alpha-Thalassemia Alpha Thalassemia Major Alpha Thalassemia Minor

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
Это наблюдательное исследование: исследуемое лечение участникам по протоколу не назначают.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Alpha-Thalassemia, Alpha Thalassemia Major, Alpha Thalassemia Minor. Базовые параметры: Без ограничений · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
США
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

International Prospective Registry of Patients With Alpha Thalassemia

Обзор

This is an international prospective registry of patients with Alpha thalassemia to understand the natural history of the disease and the outcomes of fetal therapies, with the overall goal of improving the prenatal management of patients with Alpha thalassemia.

Подробное описание

The aim of this registry is to prospectively and retrospectively collect data on patients who are diagnosed with alpha thalassemia major and other alpha thalassemia mutations. Data collected will be used to:

1. Identify patient outcomes of therapies. 2. Improve clinical management of patients with ATM. 3. Improve medical decision making. 4. Improve quality of care.

Первичные конечные точки

  • Survival to birth [Срок оценки: 6 months]
  • Vineland-3 Adaptive Behavior Scale [Срок оценки: 10-15 years]
Вторичные конечные точки (4)
  • Gestational age at birth [Срок оценки: 6 months]
  • Mechanical ventilation [Срок оценки: 1 year]
  • Length of hospitalization [Срок оценки: 6 months-1 year]
  • Resolution of hydrops [Срок оценки: 6 months]

Критерии участия

Критерии включения

  • diagnosis of alpha thalassemia (prenatal or postnatal) with genotype consistent with ATM or BHFS phenotype
  • referred to the University of California, San Francisco Fetal Treatment Center for fetal diagnosis, management and/or evaluation for the ongoing in utero stem cell transplantation clinical trial

Критерии исключения

\- none

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Модель наблюдения
Когортное

Центры проведения

США · 1 центр
  • University of California San Francisco — San Francisco

Публикации

  • Kreger EM, Singer ST, Witt RG, Sweeters N, Lianoglou B, Lal A, Mackenzie TC, Vichinsky E. Favorable outcomes after in utero transfusion in fetuses with alpha thalassemia major: a case series and review of the literature. Prenat Diagn. 2016 Dec;36(13):1242-1249. doi: 10.1002/pd.4966. Epub 2016 Dec 7. PMID 27862048
  • Schwab ME, Lianoglou BR, Gano D, Gonzalez Velez J, Allen IE, Arvon R, Baschat A, Bianchi DW, Bitanga M, Bourguignon A, Brown RN, Chen B, Chien M, Davis-Nelson S, de Laat MWM, Ekwattanakit S, Gollin Y, Hirata G, Jelin A, Jolley J, Meyer P, Miller J, Norton ME, Ogasawara KK, Panchalee T, Schindewolf E, Shaw SW, Stumbaugh T, Thompson AA, Towner D, Tsai PS, Viprakasit V, Volanakis E, Zhang L, Vichinsk PMID 36306387

Идентификаторы

NCT: NCT04872179 · 16-21157-B

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗