Меню
Идёт набор NCT04861064

Weekly Sirolimus Therapy

Фаза II С лечением Venous Malformation Lymphatic Malformation

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: Sirolimus.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Venous Malformation, Lymphatic Malformation. Базовые параметры: от 2 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
США
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

Weekly Sirolimus Therapy for the Treatment of Venous and Lymphatic Malformations

Обзор

In current practice, options for venous and lymphatic malformations remain limited. Recently an oral medication, sirolimus, has been found to benefit patients when taken once or twice a day for several months. Unfortunately there are many side effects associated with this medication, some of which can be severe including, neutropenia, oral ulcerations, and lab abnormalities. The purpose of this study is to determine if once weekly dosed sirolimus will be effective for the treatment of venous and lymphatic malformations. Additionally, the study will evaluate patient satisfaction and identify adverse effects. Participants will be on the medication for 6 months with an option to continue after this time period.

Вмешательства

  • Препарат Sirolimus
    Participants will get Sirolimus (1.5-2 2mg/m2) weekly for 6 months.

Первичные конечные точки

  • Change in size of lesion [Срок оценки: Baseline and 6 months]
  • Change in size of lesion through photograph [Срок оценки: Baseline and 6 months]
Вторичные конечные точки (8)
  • Number of side effects experienced [Срок оценки: Month One]
  • Number of side effects experienced [Срок оценки: Month Two]
  • Number of side effects experienced [Срок оценки: Month Three]
  • Number of side effects experienced [Срок оценки: Month Four]
  • Number of side effects experienced [Срок оценки: Month Five]
  • Number of side effects experienced [Срок оценки: Month Six]
  • Change in quality of life as assessed by questionnaire [Срок оценки: Baseline and 6 months]
  • Number of participants with laboratory abnormalities [Срок оценки: From baseline visit to 2 month visit]

Критерии участия

Критерии включения

  • Patient 2 years of age and older
  • Venous, lymphatic, or venolymphatic malformations

Критерии исключения

  • Children with contraindication to use of sirolimus
  • Children with history of transplant
  • Children with a history of natural immunodeficiency
  • Children with a history of artificially induced immunodeficiency
  • Children with a history of a serious or life-threatening infection
  • Children taking CYP3A4 inhibiting medications
  • Children taking strong CYP3A4 inducers to avoid subtherapeutic dosing/exposure.
  • Inability or unwillingness of subject or legal guardian/representative to give informed consent
  • Women that are or may become pregnant o Sirolimus is a Pregnancy Category C drug. No randomized controlled studies have been done on pregnant women. Women of childbearing potential must be on effective contraception prior to, during, and for 12 weeks following sirolimus therapy.

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Не применимо
Модель
Одна группа
Маскирование
Открытое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

США · 1 центр
  • Medical University of South Carolina — Charleston

Идентификаторы

NCT: NCT04861064 · 00106369

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗