Меню
Идёт набор NCT04819841

Gene Correction in Autologous CD34+ Hematopoietic Stem Cells (HbS to HbA) to Treat Severe Sickle Cell Disease

Фаза I / Фаза II С лечением Sickle Cell Disease

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: nula-cel Drug Product.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Sickle Cell Disease. Базовые параметры: 12 лет — 50 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
США
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

A Phase I/II Study of Nula-cel in Autologous CD34+ Hematopoietic Stem Cells to Convert HbS to HbA for Treating Severe Sickle Cell Disease

Обзор

This study is a first-in-human, single-arm, open-label Phase I/II study of nula-cel in approximately 15 participants, diagnosed with severe Sickle Cell Disease. The primary objective is to evaluate safety of the treatment in this patient population, as well as preliminary efficacy and pharmacodynamic data.

Подробное описание

Participants diagnosed with severe SCD will receive nula-cel via IV infusion following myeloablative conditioning in an autologous HSCT setting.

Вмешательства

  • Генная терапия nula-cel Drug Product
    nula-cel is administered via IV infusion following a myeloablative conditioning regimen

Первичные конечные точки

  • Proportion of patients who reach neutrophil engraftment [Срок оценки: 42 days post-infusion]
  • Incidence rate of treatment-related mortality [Срок оценки: 100 days post-infusion]
  • Incidence rate of treatment-related mortality [Срок оценки: 12 months post-infusion]
  • Overall survival [Срок оценки: 24 months post-infusion]
  • Frequency and severity of AEs/SAEs [Срок оценки: 24 months post-infusion]
Вторичные конечные точки (11)
  • Time to neutrophil engraftment [Срок оценки: through study completion, up to 24 months post-infusion]
  • Time to platelet engraftment [Срок оценки: through study completion, up to 24 months post-infusion]
  • Evaluation of gene correction levels in peripheral myeloid cells [Срок оценки: through study completion, up to 24 months post-infusion]
  • Evaluation of adult Hgb as a percentage of total Hgb [Срок оценки: through study completion, up to 24 months post-infusion]
  • Evaluation of HbS as a percentage of total Hgb [Срок оценки: through study completion, up to 24 months post-infusion]
  • Total Hgb without disease-indicated transfusion support [Срок оценки: through study completion, up to 24 months post-infusion]
  • Change in annualized packed red blood cell (pRBC) transfusion requirements (volume and frequency) for SCD indications [Срок оценки: through study completion, up to 24 months post-infusion]
  • Proportion of participants with complete resolution of severe vaso-occlusive crises (sVOCs) [Срок оценки: over time, from 6 months to 18 months post-infusion]
  • Incidence rate of any sVOCs [Срок оценки: over time, from 6 months to study completion, up to 24 months post-infusion]
  • Proportion of participants achieving HbS <50% for at least 3 months [Срок оценки: through study completion, up to 24 months post-infusion]
  • Evaluation of globin chain expression compared to baseline [Срок оценки: through study completion, up to 24 months post-infusion]

Критерии участия

Критерии включения

  • ≥12 to ≤ 40 years
  • Severe disease, as defined by having experienced at least one of the following SCD-related events despite appropriate supportive care measures:
  • recurrent severe VOC (≥ 4 episodes in the preceding 2 years)
  • ACS (≥ 2 episodes in the prior 2 years with at least one episode in the past year)
  • Lansky/Karnofsky performance status of ≥ 80

Критерии исключения

  • Available 10/10 HLA-matched sibling donor
  • Prior HSCT or gene therapy
  • Prior or current malignancy or myeloproliferative or a significant coagulation or immunodeficiency disorder
  • Clinically significant and active bacterial, viral, fungal or parasitic infection
  • Pregnancy or breastfeeding in a postpartum female
  • Presence of a chromosomal abnormality/mutation that may put the participant at an increased risk for MDS or AML per investigator's judgment

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Не применимо
Модель
Одна группа
Маскирование
Открытое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

США · 6 центров
  • Children's Hospital Los Angeles — Los Angeles
  • Lucile Packard Children's Hospital — Palo Alto
  • Washington University — St Louis
  • Columbia University Irving Medical Center — New York
  • Memorial Sloan Kettering — New York
  • Nationwide Children's Hospital — Columbus

Идентификаторы

NCT: NCT04819841 · KMAU-001-001

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗