Меню
Идёт набор NCT04808505

A Study to Evaluate the Safety, Efficacy, PK, PD and Immunogenicity of Cipaglucosidase Alfa/Miglustat in IOPD Subjects Aged 0 to <18

Фаза III С лечением Glycogen Storage Disease Type II Infantile Onset

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: Cipaglucosidase alfa, Miglustat.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Glycogen Storage Disease Type II Infantile Onset. Базовые параметры: до 17 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
США, Германия, Италия, Нидерланды, Тайвань +1
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

An Open-label Study to Evaluate the Safety, Efficacy, Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, and Immunogenicity of Cipaglucosidase Alfa/Miglustat in Both ERT-experienced and ERT-naïve Pediatric Subjects With Infantile-onset Pompe Disease Aged 0 to < 18 Years

Обзор

This is a Phase 3, open-label, multicenter study to evaluate the safety, efficacy, PK, PD, and immunogenicity of cipaglucosidase alfa/miglustat treatment in ERT-experienced and ERT-naïve pediatric subjects with IOPD.

Вмешательства

  • Биопрепарат Cipaglucosidase alfa
    Sterile lyophilized powder intravenous (IV) infusion
  • Препарат Miglustat
    65 mg oral capsules

Первичные конечные точки

  • Proportion of subjects with infusion-associated reactions (IARs) [Срок оценки: 104 weeks]

Критерии участия

Критерии включения

Cohort 1:

  • Male or female subjects who are aged 6 months to < 18 years on Day 1
  • Subject must have documentation of IOPD genotype
  • Subject must have had hypertrophic cardiomyopathy at the time of diagnosis
  • Subject must have received ERT for at least 6 months immediately before enrollment. For subjects whose ERT dosage has been modified, the subject must have been on the modified dosage and regimen for at least 3 months before enrollment
  • Subjects aged ≥ 12 to < 18 years must perform one valid 6-minute walk test (6MWT) (≥ 75 meters) at screening; Subjects aged ≥ 5 to < 12 years must perform one valid 6MWT (≥ 40 meters) at screening; Subjects aged 18 months to < 5 years must be ambulatory and assessed to be likely to be able to perform 6MWT (≥ 40 meters) when they turn 5 years old
  • Subjects must have experienced a clinical decline on their current rhGAA dose and frequency

Cohort 2:

  • Male or female subjects who are aged 0 to <6 months at Day 1
  • Subject must have documentation of IOPD genotype
  • Subject must have had hypertrophic cardiomyopathy at the time of diagnosis
  • Subject is ERT-naïve

Long-term Extension (Cohort 1 or Cohort 2):

1\. Subject must have, in the opinion of the investigator, benefited from therapy with cipaglucosidase alfa/miglustat during the 104-week primary treatment period with no significant safety concerns.

Критерии исключения

Cohort 1 and Cohort 2, unless specified

  • Subject requires invasive ventilation (eg, tracheostomy)
  • Subject is CRIM negative and has not received prophylactic immunomodulation (Cohort 1); Subject is CRIM negative and will not be receiving prophylactic immunomodulation (Cohort 2)
  • Subject has a history of life-threatening IARs/hypersensitivity (eg, anaphylaxis and severe cutaneous reactions) to ERT (eg, alglucosidase alfa, cipaglucosidase alfa, miglustat) or other iminosugars, or to any of the excipients, where rechallenge was unsuccessful
  • Subject has prior history of illness or condition known to affect motor function
  • Female subject is pregnant (or intends to get pregnant) or breastfeeding at screening (Cohort 1)

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Нерандомизированное
Модель
Параллельные группы
Маскирование
Открытое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

США · 6 центров
  • University of Florida Clinical Research Center — Gainesville
  • The Emory Clinic — Atlanta
  • Duke University Early Phase Research Unit — Durham
  • Cincinnati Children's Hospital Medical Center — Cincinnati
  • UPMC Hospital of Pittsburgh — Pittsburgh
  • University of Utah, Clinical and Translational Sciences Institute — Salt Lake City
Германия · 4 центра
  • Universitätsklinikum Gießen und Marburg GmbH, Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizi — Giessen
  • Universitätsklinikum Heidelberg - Pädiatrisches Klinisch-Pharmakologisches Studienzentrum — Heidelberg
  • SphinCS GmbH — Höchheim
  • Universitätsklinikum Münster Klinik für Kinder- und Jugendmedizin Albert-Schweitzer-Campus — Münster
Италия · 1 центр
  • AOU Federico II — Naples
Нидерланды · 1 центр
  • Erasmus MC, Sophia Kinderziekenhuis — Rotterdam
Тайвань · 1 центр
  • National Taiwan University Hospital — Taipei
Великобритания · 1 центр
  • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust — London

Идентификаторы

NCT: NCT04808505 · ATB200-08

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗