Modulate-CF: Cystic Fibrosis Transmembrane Regulator (CFTR) Biomarker Study to Evaluate the Rescue of Mutant CFTR in Patients With Cystic Fibrosis Treated With CFTR-modulators
Ориентир для пациента и семьи
Простыми словами
Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.
- Что изучают
- В протоколе указаны: Treatment with cystic fibrosis transmembrane regulator (CFTR) modualtors Ivacaftor, Lumacaftor-Ivacaftor, Tezacaftor-Ivacaftor, Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor, Vanzacaftor-Tezacaftor-Deutivacaftor.
- Кому может быть актуально
- Состояния в реестре: Cystic Fibrosis. Базовые параметры: от 6 мес. · Все.
- Что важно проверить
- Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
- Где проводится
- Германия
- Следующий шаг
- Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →
Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →
Официальное название
CFTR Biomarker Studie Bei Patient*Innen Mit Mukoviszidose Und CFTR-Modulatortherapie
Обзор
This observational study evaluates the effect of therapy with cystic fibrosis transmembrane regulator (CFTR) modulators on CFTR function measured by the CFTR biomarker intestinal current measurement (ICM), nasal potential difference (NPD) and sweat chloride in a post-approval setting in patients with cystic fibrosis (CF).
Подробное описание
Cystic fibrosis transmembrane regulator (CFTR) biomarker (intestinal current measurement (ICM), nasal potential difference (NPD), sweat chloride) before the start of therapy and 12 and 52 weeks after initiation of therapy Clinical parameters (anthropometry, lung function, lung magnetic resonance imaging (MRI), lung computer tomography (CT)) before the start of therapy and after initiation of therapy Assessment of airway secretion specimens before the start of therapy and after initiation of therapy
Вмешательства
- Препарат Treatment with cystic fibrosis transmembrane regulator (CFTR) modualtors Ivacaftor, Lumacaftor-Ivacaftor, Tezacaftor-Ivacaftor, Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor, Vanzacaftor-Tezacaftor-Deutivacaftor
observational
Первичные конечные точки
- Intestinal current measurement (ICM) [Срок оценки: 12 weeks]
Вторичные конечные точки (12)
- Forced expiratory volume in 1 second (FEV1) [Срок оценки: quaterly in the first year, yearly thereafter up to 5 years]
- Nasal potential Difference (NPD) [Срок оценки: 12 weeks]
- Sweat chloride [Срок оценки: 12, 52 weeks, yearly thereafter up to 5 years]
- Lung clearance index (LCI) [Срок оценки: quaterly in the first year, yearly thereafter up to 5 years]
- Lung magnetic resonance imaging (MRI) [Срок оценки: 12, 52 weeks, yearly thereafter up to 5 years]
- Lung computer tomography [Срок оценки: 52, 104 weeks]
- Paranasal sinus magnetic resonance imaging (MRI) [Срок оценки: 12, 52 weeks, yearly thereafter up to 5 years]
- Fecal elastase [Срок оценки: 12, 52 weeks, yearly thereafter up to 5 years]
- Weight [Срок оценки: quaterly in the first year, yearly thereafter up to 5 years]
- Airway Microbiome [Срок оценки: 4, 12, 52 weeks, yearly thereafter up to 5 years]
- Sputum Elasticity [Срок оценки: 4, 12, 52 weeks, yearly thereafter up to 5 years]
- Sputum Viscocity [Срок оценки: 4, 12, 52 weeks, yearly thereafter up to 5 years]
Критерии участия
Критерии включения
- Decision for cystic fibrosis (CF) transmembrane regulator (CFTR)-modulator therapy by the patient and the caring CF physician
- Signed informed consent form (ICF) and, where appropriate, signed assent form.
Критерии исключения
- Ongoing participation in an investigational drug study (including studies investigating lumacaftor, tezacaftor or ivacaftor)
Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.
Здоровые добровольцы: Нет
Дизайн исследования
- Модель наблюдения
- Когортное
Центры проведения
Германия · 4 центра
- Charité - Universitätsmedizin Berlin — Berlin
- Justus-Liebig-University Giessen — Giessen
- Hannover Medical School — Hanover
- University of Heidelberg — Heidelberg
Публикации
- Dohna M, Voskrebenzev A, Klimes F, Kaireit TF, Glandorf J, Pallenberg ST, Ringshausen FC, Hansen G, Renz DM, Wacker F, Dittrich AM, Vogel-Claussen J. PREFUL MRI for Monitoring Perfusion and Ventilation Changes after Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor Therapy for Cystic Fibrosis: A Feasibility Study. Radiol Cardiothorac Imaging. 2024 Apr;6(2):e230104. doi: 10.1148/ryct.230104. PMID 38573129
- Schaupp L, Addante A, Voller M, Fentker K, Kuppe A, Bardua M, Duerr J, Piehler L, Rohmel J, Thee S, Kirchner M, Ziehm M, Lauster D, Haag R, Gradzielski M, Stahl M, Mertins P, Boutin S, Graeber SY, Mall MA. Longitudinal effects of elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor on sputum viscoelastic properties, airway infection and inflammation in patients with cystic fibrosis. Eur Respir J. 2023 Aug 3;62(2):220 PMID 37414422
- Graeber SY, Renz DM, Stahl M, Pallenberg ST, Sommerburg O, Naehrlich L, Berges J, Dohna M, Ringshausen FC, Doellinger F, Vitzthum C, Rohmel J, Allomba C, Hammerling S, Barth S, Ruckes-Nilges C, Wielputz MO, Hansen G, Vogel-Claussen J, Tummler B, Mall MA, Dittrich AM. Effects of Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor Therapy on Lung Clearance Index and Magnetic Resonance Imaging in Patients with Cystic F PMID 35536314
- Graeber SY, Vitzthum C, Pallenberg ST, Naehrlich L, Stahl M, Rohrbach A, Drescher M, Minso R, Ringshausen FC, Rueckes-Nilges C, Klajda J, Berges J, Yu Y, Scheuermann H, Hirtz S, Sommerburg O, Dittrich AM, Tummler B, Mall MA. Effects of Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor Therapy on CFTR Function in Patients with Cystic Fibrosis and One or Two F508del Alleles. Am J Respir Crit Care Med. 2022 Mar 1;205 PMID 34936849
Идентификаторы
NCT: NCT04732910 · 20012746