Идёт набор NCT04706013

Oral Pyridoxal 5'-Phosphate for the Treatment of Patients With PNPO Deficiency

Фаза III С лечением Pyridox(am)Ine 5'-Phosphate Oxidase Deficiency

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают: В протоколе указаны: Pyridoxal Phosphate.
Кому может быть актуально: Состояния в реестре: Pyridox(am)Ine 5'-Phosphate Oxidase Deficiency. Базовые параметры: Без ограничений · Все.
Что важно проверить: Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится: США, Австралия
Следующий шаг: Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

Study of Pyridoxal 5'-Phosphate for the Treatment of Patients With PNPO Deficiency

Обзор

The proposed clinical study is intended to evaluate oral P5P for the treatment of patients confirmed to have Pyridox(am)ine 5'-Phosphate Oxidase (PNPO) deficiency via genetic analysis. There is an unmet clinical need for pharmaceutical grade P5P, as to date none has been made commercially available. Patients will receive pharmaceutical grade P5P according to their normal oral P5P dosing regimen, as previously established by their physicians.

Вмешательства

Препарат Pyridoxal Phosphate
Oral tablets 50 mg

Первичные конечные точки

Overall survival time (time to death), including incidence of death at 12 months [Срок оценки: 12 months]

Вторичные конечные точки (1)

Frequency of seizures (including but not limited to status epilepticus) [Срок оценки: up to 12 months]

Критерии участия

Критерии включения

Patients with confirmed PNPO deficiency via genetic analysis, whose seizures are typically controlled on P5P (oral) therapy.

a. Typically controlled is defined as receiving multiple doses of P5P daily to control seizures. Receiving P5P for a minimum of 30 days.

Male and/or female patients.
Aged ≥2 years

(3) Patients with previous failed treatment on pyridoxine are eligible for the study (patient should be off pyridoxine for at least 24 hours).

(4) Written informed consent (by parent or guardian if under the age of 18).

Критерии исключения

The patient has any condition or abnormality which may, in the opinion of the Investigator, compromise the safety of the patient, or influence their ability to comply with study procedures.
Known or suspected allergy to the trial drug or the relevant drugs given in the trial.
Involvement in a clinical research study within 4 weeks prior to screening and/or prior enrollment in the study. Participation in observational registry studies is permitted.

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет