Меню
Идёт набор NCT04676048

ASC618 Gene Therapy in Hemophilia A Patients

Фаза I / Фаза II С лечением Hemophilia A

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: ASC618.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Hemophilia A. Базовые параметры: от 18 лет · Мужчины.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
США
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

Assessment of Safety and Preliminary Efficacy of ASC618 in Subjects With Severe and Moderately Severe Hemophilia A

Обзор

Currently, hemophilia A patients are managed with prophylactic or on-demand replacement therapy with recombinant FVIII or alternative therapeutics. The major challenges of current treatment regimens, such as the short half-life of hemophilia therapeutics with the need for frequent IV injections, encourage the current efforts for gene transfer therapy. This study will evaluate the safety and preliminary efficacy of ASC618, an AAV vector encoding B-domain deleted codon-optimized human factor VIII under a synthetic liver-directed promoter

Вмешательства

  • Биопрепарат ASC618
    ASC618 will be given as a single IV infusion

Первичные конечные точки

  • Number of adverse events, and serious AEs [Срок оценки: 12 months post-infusion]
Вторичные конечные точки (3)
  • Changes in FVIII activity levels from baseline [Срок оценки: 12 months post-infusion]
  • Annualized FVIII consumption [Срок оценки: 12 months post-infusion]
  • Annualized bleeding rate (ABR) [Срок оценки: 12 months post-infusion]

Критерии участия

Критерии включения

  • Male ≥18 years of age
  • Severe or moderately severe hemophilia A (FVIII activity ≤ 2 IU/dL) as evidenced by
  • medical history
  • Received FVIII prophylactic or on-demand replacement therapy for ≥ 150 accumulated
  • days (exposure days)
  • ≥12 bleeding episodes if receiving on-demand therapy over the preceding 12 months
  • BMI ≤ 30
  • Agree to use double-barrier contraceptive until at least 3 consecutive semen samples are negative after ASC-618 infusion

Критерии исключения

  • Pre-existing immunity to AAV8 vector as defined by AAV8 total antibodies and neutralizing antibodies qualified tests.
  • Current inhibitors, or history of high titer FVIII inhibitors
  • Presence of > Grade 2 liver fibrosis on elastography/Fibroscan or comparable imaging methodology
  • History of chronic renal disease
  • Active infection or any immunosuppressive disorder
  • History of cardiac surgery and need anticoagulant therapy
  • Any cardiovascular / genetic risk factors for thromboembolic disorders
  • Evidence of active Hepatitis B, Hepatitis C, Human Immunodeficiency Virus (HIV)-1/2 or syphilis infection.
  • Receipt of any vector or gene transfer agent
  • Current antiviral therapy for hepatitis B or C

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Не применимо
Модель
Одна группа
Маскирование
Открытое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

США · 1 центр
  • Arkansas Children's Hospital — Little Rock

Идентификаторы

NCT: NCT04676048 · ASC-HA-001

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗