Меню
Идёт набор NCT04635891

Motor Outcomes to Validate Evaluations in FSHD (MOVE FSHD)

— Наблюдательное FSHD

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
Это наблюдательное исследование: исследуемое лечение участникам по протоколу не назначают.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: FSHD. Базовые параметры: Без ограничений · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
США, Бразилия, Канада, Великобритания
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Обзор

The primary goal of this proposal is to collect motor and functional outcomes specific to FSHD over time. By collecting measures specific to FSHD, this will help ensure the best level of clinical care is being provided. Also, the hope is to speed up drug development by gaining a better understanding of how having FSHD impacts motor function and other health outcomes (i.e. breathing, wheelchair use, etc.) and how big a change in motor function would be clinically meaningful to those with FSHD. Motor Outcomes to Validate Evaluations in FSHD (MOVE FSHD) will have approximately 450 FSHD participants followed for a minimum of 3 years. A subset of MOVE FSHD participants, approximately 200, will participate in the MOVE+ sub-study which includes whole body MRI and reachable workspace, as well as optional muscle biopsy and wearable device (US participants only).

Первичные конечные точки

  • 10m walk/run [Срок оценки: Baseline - 5 years]
  • Shoulder and Arm Range of Motion [Срок оценки: Baseline - 5 years]
  • Shoulder and Arm Function [Срок оценки: Baseline - 5 years]
  • Spirometry (FVC, FEV1, PCF) [Срок оценки: Baseline - 5 years]
Вторичные конечные точки (12)
  • Trunk Function [Срок оценки: Baseline - 5 years]
  • Hand Function [Срок оценки: Baseline - 5 years]
  • Timed Up and Go (TUG) [Срок оценки: Baseline - 5 years]
  • Saliva Methylation [Срок оценки: Baseline (collected only once)]
  • FSHD Clinical Severity Scores [Срок оценки: Baseline - 5 years]
  • Patient-Reported Outcomes Measurement Information System-57 (PROMIS57) [Срок оценки: Baseline - 5 years]
  • The Upper Extremity Functional Index [Срок оценки: Baseline - 5 years]
  • Exercise and Pain Assessment [Срок оценки: Baseline - 5 years]
  • The Facial Disability Index (FDI) [Срок оценки: Baseline - 5 years]
  • FSHD Rasch-built overall disability scales (FSHD-RODS) [Срок оценки: Baseline - 5 years]
  • MIP/MEP and SNIP [Срок оценки: Baseline - 5 years]
  • 4 Stair Climb [Срок оценки: Baseline - 5 years]

Критерии участия

Критерии включения

  • Genetically confirmed FSHD (types 1 or 2) or clinical diagnosis of FSHD with characteristic findings on exam and an affected parent or offspring.

Критерии исключения

  • Unwilling or unable to provide informed consent.
  • Any other medical condition which in the opinion of the investigator would interfere with study participation.

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Модель наблюдения
Когортное

Центры проведения

США · 16 центров
  • David Geffen School of Medicine at UCLA — Los Angeles
  • Neuromuscular Disorders Program at Stanford University School of Medicine — Stanford
  • University of Colorado Anschutz Medical Campus — Aurora
  • Univeristy of Florida Gainesville — Gainesville
  • University of Iowa — Iowa City
  • Univeristy of Kansas Medical Center — Kansas City
  • Kennedy Krieger Institute — Baltimore
  • University of Rochester Medical Center — Rochester
  • … и ещё 8 центров
Канада · 3 центра
  • University of Calgary — Calgary
  • Ottawa Hospital Research Institute — Ottawa
  • University of McGill — Montreal
Бразилия · 1 центр
  • University of Sao Paulo — São Paulo
Великобритания · 1 центр
  • Sheffield Teaching Hospital — Sheffield

Идентификаторы

NCT: NCT04635891 · STUDY00145405

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗