ConTTRibute: A Global Observational Study of Patients With Transthyretin (TTR)-Mediated Amyloidosis (ATTR Amyloidosis)
Ориентир для пациента и семьи
Простыми словами
Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.
- Что изучают
- Это наблюдательное исследование: исследуемое лечение участникам по протоколу не назначают.
- Кому может быть актуально
- Состояния в реестре: Transthyretin-Mediated Amyloidosis, ATTR Amyloidosis. Базовые параметры: Без ограничений · Все.
- Что важно проверить
- Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
- Где проводится
- США, Бразилия, Болгария, Дания, Франция +7
- Следующий шаг
- Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →
Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →
Официальное название
ConTTRibute: A Global Observational Multicenter Long-Term Study of Patients With Transthyretin (TTR)-Mediated Amyloidosis (ATTR Amyloidosis)
Обзор
The purpose of this study is to: * Describe epidemiological and clinical characteristics, natural history and real-world clinical management of ATTR amyloidosis patients * Characterize the safety and effectiveness of patisiran and vutrisiran as part of routine clinical practice in the real-world clinical setting * Describe disease emergence/progression in pre-symptomatic carriers of a known disease-causing transthyretin (TTR) variant
Первичные конечные точки
- Incidence of Adverse Events [Срок оценки: From time of enrollment for up to 10 years]
- Selected Events of Interest in Patients with Hereditary Transthyretin-mediated (hATTR) or Wild-type Transthyretin-mediated (wtATTR) Amyloidosis (ATTRv Amyloidosis) [Срок оценки: From 1 year prior to enrollment for up to 10 years]
- Health Care Provider (HCP)-Assessed Polyneuropathy (PND) Disability Score [Срок оценки: Up to 11 years]
- HCP-Assessed Familial Amyloidotic Polyneuropathy (FAP) Score [Срок оценки: Up to 11 years]
- HCP-Assessed Neuropathy Impairment Score (NIS) [Срок оценки: Up to 11 years]
- HCP-Assessed Cardiomyopathy [Срок оценки: Up to 11 years]
- HCP- Assessed Cardiopulmonary Exercise Testing (CPET) Performance [Срок оценки: Up to 11 years]
- Norfolk Quality of Life - Diabetic Neuropathy (QOL-DN) Total Score [Срок оценки: Up to 11 years]
- Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) [Срок оценки: Up to 11 years]
- Rasch-built Overall Disability Scale (R-ODS) [Срок оценки: Up to 11 years]
Критерии участия
Критерии включения
- Diagnosis of ATTR amyloidosis or documented known disease-causing TTR variant for the cohort of pre-symptomatic carriers
- Germany Only: Patients must be treated per the summary of product characteristics (SmPC) for any approved treatment for ATTR amyloidosis
Критерии исключения
- Current enrollment in a clinical trial for any investigational agent
Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.
Здоровые добровольцы: Нет
Дизайн исследования
- Модель наблюдения
- Когортное
Центры проведения
США · 13 центров
- Clinical Trial Site — La Jolla
- Clinical Trial Site — Los Angeles
- Clinical Trial Site — Jacksonville
- Clinical Trial Site — Iowa City
- Clinical Trial Site — Kansas City
- Clinical Trial Site — Baltimore
- Clinical Trial Site — Boston
- Clinical Trial Site — New York
- … и ещё 5 центров
Франция · 5 центров
- Clinical Trial Site — Bordeaux
- Clinical Trial Site — Bron
- Clinical Trial Site — Créteil
- Clinical Trial Site — Le Kremlin-Bicêtre
- Clinical Trial Site — Marseille
Италия · 4 центра
- Clinical Trial Site — Milan
- Clinical Trial Site — Naples
- Clinical Trial Site — Palermo
- Clinical Trial Site — Roma
Германия · 3 центра
- Clinical Trial Site — Berlin
- Clinical Trial Site — Giessen
- Clinical Trial Site — Hanover
Испания · 3 центра
- Clinical Trial Site — Barcelona
- Clinical Trial Site — Madrid
- Clinical Trial Site — Palma
Бразилия · 2 центра
- Clinical Trial Site — Salvador
- Clinical Trial Site — São Paulo
Дания · 2 центра
- Clinical Trial Site — Aarhus
- Clinical Trial Site — Copenhagen
Израиль · 2 центра
- Clinical Trial Site — Jerusalem
- Clinical Trial Site — Ramat Gan
Португалия · 2 центра
- Clinical Trial Site — Lisbon
- Clinical Trial Site — Porto
Тайвань · 2 центра
- Clinical Trial Site — New Taipei City
- Clinical Trial Site — Taipei
Болгария · 1 центр
- Clinical Trial Site — Sofia
Нидерланды · 1 центр
- Clinical Trial Site — Groningen
Идентификаторы
NCT: NCT04561518 · ALN-TTR02-013