Меню
Идёт набор NCT04507997

Angelman Syndrome Natural History Study

— Наблюдательное Angelman Syndrome

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
Это наблюдательное исследование: исследуемое лечение участникам по протоколу не назначают.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Angelman Syndrome. Базовые параметры: Без ограничений · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
США, Канада
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Обзор

The goal of this study is to conduct a prospective, longitudinal natural history study of children and adults with Angelman Syndrome using investigator-observed and parent-reported outcome measures to obtain data that will be useful for future clinical trials.

Подробное описание

The overall goal is to increase our understanding of the long-term natural history of Angelman syndrome and obtain Angelman-specific norms for outcome measures that can be used in clinical trials, ultimately improving the care of individuals with Angelman syndrome.

Первичные конечные точки

  • Medical History [Срок оценки: Through study completion, an average of 1 year]
  • Vineland Adaptive Behavior Scales, 3rd edition [Срок оценки: Through study completion, an average of 1 year]
  • Bayley Scales of Infant and Toddler Development, 4th edition [Срок оценки: Through study completion, an average of 1 year]
  • Observer-Reported Communication Ability (ORCA) Measure [Срок оценки: Through study completion, an average of 1 year]

Критерии участия

Критерии включения

  • Molecular diagnosis of Angelman syndrome

Критерии исключения

  • Presence of another condition, unrelated to Angelman syndrome, that affects neurodevelopment

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Модель наблюдения
Когортное

Центры проведения

США · 8 центров
  • Cedars-Sinai Guerin Children's — Los Angeles
  • Rady Children's Hospital, San Diego — San Diego
  • Children's Hospital Colorado, Anschutz Medical Campus — Aurora
  • Emory University School of Medicine — Atlanta
  • Rush University Children's Hospital — Chicago
  • Boston Children's Hospital — Boston
  • The Carolina Institute for Developmental Disabilities — Carrboro
  • Monroe Carell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt — Nashville
Канада · 3 центра
  • Alberta Children's Hospital — Calgary
  • BC Children's Hospital — Vancouver
  • Children's Hospital of Eastern Ontario — Ottawa

Идентификаторы

NCT: NCT04507997 · IRB-P00025249

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗