Меню
Набор скоро начнётся NCT04484051

Growth Hormone Study in Adults With Prader-Willi Syndrome

— Наблюдательное Prader-Willi Syndrome

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
Это наблюдательное исследование: исследуемое лечение участникам по протоколу не назначают.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Prader-Willi Syndrome. Базовые параметры: от 18 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
Нидерланды
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

Growth Hormone Study in Adults With Prader-Willi Syndroom

Обзор

The overall objective of this study is to measure the effect of growth hormone (GH) treatment on physical and psychosocial health in adults with Prader-Willi syndrome. Adults with PWS who have not been treated with GH during the past three years and who will start with GH treatment as part of regular patient care will be asked for informed consent to participate in this open-label prospective cohort study. We hypothesize that growth hormone treatment will improve the physical and psychosocial health.

Подробное описание

OBJECTIVES:

To measure the effect of GHt on physical and psychosocial health in adults with PWS.

The primary endpoint is change in lean body mass (LBM (kg)) as assessed by Dual Energy X-ray Absorptiometry (DEXA) scan. Secondary endpoints are total fat mass, bone density, physical health and psychosocial health. Also the occurrence of side-effects will be assessed. Only data that are collected as part of regular patient care will be used.

STUDY DESIGN:

Open-label prospective cohort study.

STUDY POPULATION:

Adults with PWS who have not been treated with GH during the past three years and who will start with GHt as part of regular patient care.

Первичные конечные точки

  • Change in lean body mass [Срок оценки: 36 months]
Вторичные конечные точки (6)
  • Change in fat mass [Срок оценки: 36 months]
  • Change in bone density [Срок оценки: 36 months]
  • Change in physical strength [Срок оценки: 36 months]
  • Change in laboratory measurements [Срок оценки: 36 months]
  • Change in psychosocial functioning [Срок оценки: 36 months]
  • Change in caregiver burden [Срок оценки: 36 months]

Критерии участия

Критерии включения

  • The patient is diagnosed with Prader-Willi syndrome (genetically confirmed)

Критерии исключения

  • Non cooperative behaviour
  • Pregnancy
  • Known malignancies
  • Poorly controlled diabetes (HbA1c > 64 mmol/mol (8%))
  • Untreated obstructive sleep apnea (apnea-hypopnea index > 5)
  • Body mass index above 40 kg/m2
  • Upper-airway obstruction of any cause

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Модель наблюдения
Когортное

Центры проведения

Нидерланды · 1 центр
  • Erasmus MC, University Medical Center Rotterdam — Rotterdam

Идентификаторы

NCT: NCT04484051 · GAP

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗