Меню
Идёт набор NCT04478006

Advanced Translational Research on Childhood Leukemia

— Наблюдательное Childhood Leukemia

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: RNA-seq, whole exon sequencing, Cytogenetics test.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Childhood Leukemia. Базовые параметры: до 18 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
Китай
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

Driving Therapeutic Progress of Childhood Leukemia Through Advanced Translational Research With Immediate and Long-term Impact. Precision Medicine for Childhood Leukemia.

Обзор

Prognosis of children with leukemia, the most common pediatric cancer, has improved markedly. Yet, relapse still occurs in 15-40% of patients with a probability of survival of \<50%, which is unlikely to be boosted by intensification of standard chemotherapy due to overwhelming toxicity. The advent of effective and safe targeted therapies for high-risk cases is therefore imperative. This study constitutes two research projects aiming at driving therapeutic advances.

Подробное описание

The first part of the study aimed to investigate genomics and drug sensitivity profiling of childhood leukemia and its potential application for precision medicine.

The second part of the study aimed to develop novel antibody for treatment of childhood leukemia by animal model experiments.

Design:

Project 1: Whole-exome and RNA sequencing will be performed on children with leukemia (ALL, AML, MPAL, JMML, MDS) prospectively recruited in the Hong Kong Children's Hospital. Samples will be screened for their sensitivity to preselected, clinically accessible targeted agents in an ex vivo culture system. Results for the high-risk patients will be subjected to the tumor broad for evaluation.

Project 2: Fully human antibody candidates identified by phage display will be engineered into therapeutic forms, and assessed for efficacy and safety in patient-derived xenografts of relapsed/refractory B-ALL and in transgenic mice. The mechanisms of action will be identified by single-cell RNA sequencing.

Significance:

Implementation of functional genomics could identify leukemia patients who will benefit from targeted therapies and enable tailoring of precision medicine. The invented antibodies could be moved forward into clinical trials for salvaging high-risk pediatric B-ALL. Immediate and long-term impact on therapy of childhood leukemia is foreseen.

Вмешательства

  • Генная терапия RNA-seq
    Gene expression and fusion transcripts analysis
  • Генная терапия whole exon sequencing
    Genetic alternation analysis
  • Другое Cytogenetics test
    Remission and relapse are monitored by cytogenetic analyses.

Первичные конечные точки

  • Genetic alterations of childhood leukemia [Срок оценки: Baseline]
  • Gene expression profiles of childhood leukemia [Срок оценки: Baseline]
  • Drug sensitivity profiles [Срок оценки: Baseline]
  • Antibody efficacy for treatment of childhood leukemia [Срок оценки: Up to 1 year]

Критерии участия

List of inclusion criteria:

  • acute lymphoblastic leukemia (ALL) or
  • acute myeloid leukemia (AML) or

3 .mixed phenotype acute leukemia (MPAL) or

4\. juvenile myelomonocytic leukemia (JMML) or

5\. myelodysplastic syndromes (MDS) or

6\. normal bone marrow donor

List of exclusion criteria:

  • This study will not recruit subjects who are unable to understand English or Chinese.
  • Patient or parent refusal

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Да

Дизайн исследования

Модель наблюдения
Когортное

Центры проведения

Китай · 1 центр
  • Hong Kong Children Hospital — Гонконг

Идентификаторы

NCT: NCT04478006 · HKCH-REC-2020-012 · PAED-2024-082

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗