Меню
Набор по приглашению NCT04360265

Follow-up Study of AAV-Mediated Gene Transfer (UX111; Previously Known as ABO-102) for MPS Type IIIA

Фаза III С лечением Mucopolysaccharidosis IIIA MPS IIIA Sanfilippo Syndrome Sanfilippo A

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: No Investigational Product, Adjuvant Immunomodulatory (IM) Therapy.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Mucopolysaccharidosis IIIA, MPS IIIA, Sanfilippo Syndrome, Sanfilippo A. Базовые параметры: Без ограничений · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
США, Австралия, Испания
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

A Long-term Follow-up Study of Patients With MPS IIIA From Gene Therapy Clinical Trials Involving the Administration of ABO-102 (scAAV9.U1a.hSGSH)

Обзор

The main objective of this study is to evaluate the safety/tolerability and efficacy of UX111 (previously known as ABO-102) in participants with Mucopolysaccharidosis IIIA (MPS IIIA).

Подробное описание

This is a multicenter, long-term follow-up study of patients with MPS IIIA who have participated in a prior clinical trial involving the administration of UX111 (NCT02716246 and NCT04088734). No investigational product will be provided. At approved sites adjuvant immunomodulatory (IM) therapy may be administered to selected participants. The Principal Investigator and/or caregiver, in consultation with the medical monitor, will determine whether to initiate adjuvant IM therapy. Not all participants may receive IM therapy.

This study was previously posted by Abeona Therapeutics, Inc and was transferred to Ultragenyx in August 2022.

Вмешательства

  • Другое No Investigational Product
    No investigational product will be administered in this follow-up trial.
  • Препарат Adjuvant Immunomodulatory (IM) Therapy
    The Principal Investigator and/or caregiver, in consultation with the medical monitor, will determine whether to initiate adjuvant IM therapy. Not all participants may receive IM therapy.

Первичные конечные точки

  • Number of Participants with Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs) and Treatment-Emergent Serious Adverse Events (SAEs) [Срок оценки: Up to Year 5]
  • Bayley Scales of Infant and Toddler Development - Third Edition (BSITD-III) Cognitive Raw Score Over Time [Срок оценки: Up to Year 5]
Вторичные конечные точки (6)
  • Cerebrospinal Fluid (CSF) Heparin Sulfate (HS) (Disaccharide) Exposure [Срок оценки: Baseline, Up to Month 36]
  • Percent Change From Baseline in Prior Trial in CSF HS [Срок оценки: Baseline, Up to Month 36]
  • BSITD-III Receptive Communication Raw Score Over Time [Срок оценки: Up to Year 5]
  • BSITD-III Expressive Communication Raw Score Over Time [Срок оценки: Up to Year 5]
  • Annualized Percentage Change from Baseline in Prior Trial in Total Cortical Volume [Срок оценки: Baseline, Up to Month 36]
  • Survival [Срок оценки: Up to Year 5]

Критерии участия

Критерии включения

  • Participants that have participated in a prior clinical trial in which they received UX111
  • Parent(s)/legal guardian(s) of participant willing and able to complete the informed consent process and comply with study procedures and visit schedule

Критерии исключения

  • Planned or current participation in another clinical trial that may confound the safety or efficacy evaluation of UX111 during this study
  • Any other situation or medical condition that precludes the participant from undergoing procedures required in this study

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Нерандомизированное
Модель
Параллельные группы
Маскирование
Открытое
Основная цель
Другое

Центры проведения

Испания · 2 центра
  • Vall d'Hebron Barcelona Campus — Barcelona
  • Hospital Clínico Universitario de Santiago — Santiago de Compostela
США · 1 центр
  • Nationwide Children's Hospital — Columbus
Австралия · 1 центр
  • Women's and Children's Hospital — North Adelaide

Идентификаторы

NCT: NCT04360265 · LTFU-ABO-102 · 2019-002979-34 · UX111-CL302 · 2023-510392-66-00

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗