Набор по приглашению NCT04348708

Long-Term Follow Up Study of Subjects Previously Administered HMI 102

— Наблюдательное Phenylketonuria PAH Deficiency

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают: В протоколе указаны: HMI-102.
Кому может быть актуально: Состояния в реестре: Phenylketonuria, PAH Deficiency. Базовые параметры: 18 лет — 55 лет · Все.
Что важно проверить: Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится: США
Следующий шаг: Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

An Open-Label, Long-Term Follow Up Study of Safety and Efficacy in PKU Subjects With PAH Deficiency Previously Administered HMI 102

Обзор

An Open-Label, Long-Term Follow Up Study of Safety and Efficacy in PKU Subjects with PAH Deficiency Previously Administered HMI 102

Подробное описание

This Long-Term Follow Up Study will evaluate the safety and efficacy of PKU Subjects with PAH Deficiency Previously Administered HMI 102. Subjects will have already received a single dose of HMI-102 administered intravenously

Вмешательства

Генная терапия HMI-102
HMI-102 is an AAVHSC15 vector containing a functional copy of the human PAH gene

Первичные конечные точки

Incidence and severity of adverse events of special interest (AESIs) and serious adverse events (SAEs) related to HMI 102 [Срок оценки: Baseline to year 5]

Вторичные конечные точки (4)

Plasma Phe Concentration [Срок оценки: Baseline to year 5]
Phe-restricted diet [Срок оценки: Baseline to year 5]
Phenylketonuria Quality of Life Questionnaire (PKU-QOL [Срок оценки: Baseline to year 5]
Protein intake [Срок оценки: Baseline to year 5]

Критерии участия

Критерии включения

Subject was previously administered HMI 102.
Subject is able to understand the purpose and risks of the study and is willing to provide informed consent.
Subject is able to comply with all study procedures and long-term follow-up.