Меню
Набор по приглашению NCT04210791

Autologous Stem Cell Transplantation for Patients With AL Amyloidosis

— Наблюдательное AL Amyloidosis Plasma Cell Dyscrasia

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
Это наблюдательное исследование: исследуемое лечение участникам по протоколу не назначают.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: AL Amyloidosis, Plasma Cell Dyscrasia. Базовые параметры: 18 лет — 75 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
Китай
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Обзор

This study mainly evaluated the efficacy and safety of autologous stem cell transplantation for the treatment of AL amyloidosis, the role of induction and maintenance therapy in autologous stem cell transplantation, and the long-term efficacy and prognosis risk factors of autologous stem cell transplantation for the treatment of AL amyloidosis.

Подробное описание

This study is divided into two parts. In the first part, the investigators retrospectively analyze the data of patients with AL amyloidosis who treated with autologous stem cell transplantation from July 2010 to December 2019. All patients had a biopsy-proven disease by positive Congo red stain with a concomitant demonstration of plasma cell dyscrasia. Organ involvement was established according to the criteria established at the 10th International Symposium on Amyloid and Amyloidosis. The protocol of ASCT included mobilization with colony-stimulating factor alone and conditioning with high-dose melphalan 140 or 200 mg/m2. In addition to analyzing the efficacy and safety of all the patients, the investigators also analyzed the difference in efficacy between patients in different subgroups. For example, subgroups divided according to different induction treatment regimens; subgroups divided according to different plasma cell FISH data and FCM data; subgroups divided according to the degree of organ involvement, and subgroups divided according to different maintenance treatment regimens.

In the second part of the study, the investigators will conduct a prospective study to explore the best autologous stem cell transplantation treatment protocol for AL amyloidosis. The protocol includes the induction therapy with bortezomib and daratumumab before ASCT, the maintenance treatment with lenalidomide after ASCT, and the treatment options for recurrence after transplantation.

Первичные конечные точки

  • overall survival [Срок оценки: 5 years]
  • progression-free survival [Срок оценки: 5 years]
  • hematological complete response rate [Срок оценки: 1 year]
  • organ response rate [Срок оценки: 1 year]
Вторичные конечные точки (4)
  • hematological overall response rate [Срок оценки: 1 year]
  • the relapse rate of complete remission participants [Срок оценки: 5 years]
  • the rate of Minimal Residual Disease-negative participants [Срок оценки: 5 years]
  • the median time form stem cell transplantation to next treatment [Срок оценки: 5 years]

Критерии участия

Критерии включения

  • Male or female;
  • aged 18-75 years;
  • Patients with newly diagnosed AL;
  • Appropriate for autologous hematopoietic stem cell transplantation;
  • Abnormal M protein or free light chain detected in serum and/or urine
  • ECOG score 0-2 points;
  • Subjects (or their legal representatives) must sign an informed consent document indicating understanding the purpose of and procedures required for the study and willingness to participate in the study.

Критерии исключения

  • Pregnant and breastfeeding women;
  • Subjects suffering from multiple myeloma;
  • hypersensitivity to any treatment drugs;
  • Subjects have severe cardiovascular disease;
  • Subjects have a serious physical disease and mental illnesses;
  • Other conditions that researchers consider are not suitable for transplantation.

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Модель наблюдения
Когортное

Центры проведения

Китай · 1 центр
  • National Clinical Research Center of Kidney Diseases, Jinling Hospital — Нанкин

Публикации

  • Zhang Y, Guo J, Chen W, Zhao L, Huang X. Risk factors, treatments and outcomes of patients with light chain amyloidosis who relapse after autologous stem cell transplantation. Bone Marrow Transplant. 2024 Mar;59(3):350-358. doi: 10.1038/s41409-023-02185-z. Epub 2023 Dec 26. PMID 38148411

Идентификаторы

NCT: NCT04210791 · NJCT-1901

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗