Effect of MitoQ on Platelet Function and Reactive Oxygen Species Generation in Patients With Sickle Cell Anemia
Ориентир для пациента и семьи
Простыми словами
Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.
- Что изучают
- В протоколе указаны: MitoQ.
- Кому может быть актуально
- Состояния в реестре: Sickle Cell Disease. Базовые параметры: от 18 лет · Все.
- Что важно проверить
- Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
- Где проводится
- США
- Следующий шаг
- Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →
Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →
Официальное название
Effect of MitoQ on Platelet Function and Reactive Oxygen Species (ROS) Generation in Patients With Sickle Cell Anemia
Обзор
MitoQ is commercially available as a dietary supplement and it has been tested as a potential drug in other diseases, but it has never been tested in patients with sickle cell disease. The goal of this research is to study if MitoQ, a molecule that works as an antioxidant by removing potentially damaging agents in a living organism, improves platelet function in patients with sickle cell disease (SCD).
Подробное описание
Antioxidant therapies targeted to specific enzymes or compartments may be beneficial in sickle cell anemia (SCA). MitoQ, the most extensively studied mitochondrial-targeted antioxidant, has been shown to be protective against ischemia/reperfusion injury in the heart, endothelial damage due to hypertension and ROS in animal models. MitoQ is commercially available as a dietary supplement to reduce overall oxidative stress and anti-ageing. However, MitoQ has not been tested either as a platelet antagonist or as an endothelial protectant in SCA patients. Investigators propose to conduct a small clinical trial of MitoQ in subjects with SCA to test the hypothesis that MitoQ scavenges platelet mtROS to prevent platelet activation and attenuate vascular dysfunction in SCA.
Investigators will test whether MitoQ decreases basal platelet activation in SCD patients and attenuates vascular dysfunction in subjects with SCA. Investigators will administer MitoQ orally to patients and healthy controls for 14 days. Investigators will obtain platelet count, hemolytic markers, platelet mtROS levels and activation markers, clinic BP measurements before and after MitoQ.
Adult male and female SCA subjects in steady state (n=10) and 5 healthy African-American volunteers will be recruited after obtaining informed consent.
Вмешательства
- Пищевая добавка MitoQ
Oral; 20mg once a day for 14 days
Первичные конечные точки
- Effect of MitoQ on platelet activation markers in subjects with SCA [Срок оценки: Baseline to 14 days]
Вторичные конечные точки (5)
- Effect of MitoQ on vascular dysfunction in subjects with SCA [Срок оценки: Baseline to 14 days]
- Effect of MitoQ on hemolysis in subjects with SCA [Срок оценки: Baseline to 14 days]
- Effect of MitoQ on hemolysis in subjects with SCA [Срок оценки: Baseline to 14 days]
- Effect of MitoQ on hemolysis in subjects with SCA [Срок оценки: Baseline to 14 days]
- Treatment related severe adverse events (SAE) [Срок оценки: Baseline to 14 days]
Критерии участия
Критерии включения
Subjects
- African American
- Patients with sickle cell anemia
- 18 years old or older
Control
- African American healthy controls
- 18 years of age or older
Критерии исключения
- Pregnancy,
- Known hypertension,
- Hemodialysis and active obstructive sleep apnea requiring treatment.
- Use of anti-platelet medication or have had transfusion in the 4 weeks prior to enrollment.
Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.
Здоровые добровольцы: Да
Дизайн исследования
- Распределение
- Нерандомизированное
- Модель
- Параллельные группы
- Маскирование
- Открытое
- Основная цель
- Другое
Центры проведения
США · 5 центров
- Magee Women's Hospital — Pittsburgh
- UPMC Montefiore — Pittsburgh
- UPMC Presbyterian — Pittsburgh
- Children's Hospital of Pittsburgh — Pittsburgh
- Hillman Cancer Center — Pittsburgh
Идентификаторы
NCT: NCT04109820 · STUDY18120144