Идёт набор NCT04010604

A Registered Cohort Study on SMA

— Наблюдательное Spinal Muscular Atrophy

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают: Это наблюдательное исследование: исследуемое лечение участникам по протоколу не назначают.
Кому может быть актуально: Состояния в реестре: Spinal Muscular Atrophy. Базовые параметры: 1 Week — 70 лет · Все.
Что важно проверить: Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится: Китай
Следующий шаг: Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

A Registered Cohort Study on Spinal Muscular Atrophy

Обзор

Spinal muscular atrophy (SMA) is an autosomal recessive disease that causes progressive muscle wasting and weakness due to loss of motor neurons in the spinal cord. This is a registered cohort of spinal muscular atrophy (SMA) type I，II and III in China. This study will provide further insights into the clinical course of SMA including overall survival, demographic characteristics, motor function, respiratory support, feeding and nutritional support, growth and development. The correlation of genotype and phenotype will be conducted.

Первичные конечные точки

The time to death [Срок оценки: From date of enrollment until the date of death from any cause, assessed up to 20years]
The correlation of genotype and phenotype [Срок оценки: From date of enrollment until the date of death from any cause, assessed up to 20years]

Критерии участия

Критерии включения

Patients with SMA types I, II and III
Asymptomatic SMA carriers
Relatives of SMA patients or carriers
Unrelated healthy controls
Participants or Parent(s)/legal guardian(s) willing and able to complete the informed consent process