Lentiviral Gene Therapy for CGD
Ориентир для пациента и семьи
Простыми словами
Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.
- Что изучают
- В протоколе указаны: Infusion of lentiviral TYF-CGD-modified autologous stem cells.
- Кому может быть актуально
- Состояния в реестре: Chronic Granulomatous Disease. Базовые параметры: Без ограничений · Все.
- Что важно проверить
- Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
- Где проводится
- Китай
- Следующий шаг
- Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →
Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →
Официальное название
Lentiviral Gene Therapy for Chronic Granulomatous Disease (CGD)
Обзор
This is a Phase I/II clinical trial of gene therapy for treating Chronic Granulomatous Disease using a high-safety, high-efficiency, self-inactivating lentiviral vector TYF to functionally correct the defective gene. The objectives are to evaluate the safety and efficacy of the TYF-CGD gene transfer clinical protocol.
Подробное описание
Chronic granulomatous disease (CGD) is a rare disorder caused by inherited defects in the NADPH oxidase multienzyme complex. It is associated with severe and life-threatening bacterial and fungal infections. Approximately two-thirds of all CGD cases result from mutations within the X-linked gp91phox gene (CYBB), followed by the autosomal recessive forms of CGD, with defects in the gene coding for p47phox (NCF1) accounting for 10-30% of all CGD cases.
The primary objectives are to evaluate the safety of the advanced self-inactivating lentiviral vector TYF-CYBB and TYF-NCF1, the ex-vivo gene transfer clinical protocol and the efficacy of immune reconstitution in patients overcoming frequent infections present at the time of treatment, assessment of vector integration sites, and finally the long-term correction of immune dysfunctions.
Вмешательства
- Генная терапия Infusion of lentiviral TYF-CGD-modified autologous stem cells
Infusion of lentiviral TYF-modified autologous stem cells at 1\~10x10\^6 gene-modified cells per kg body weight
Первичные конечные точки
- Overall survival [Срок оценки: 15 year follow up]
- Gene marking in bone marrow cells [Срок оценки: 15 year follow up]
Вторичные конечные точки (2)
- Change in infection frequency [Срок оценки: 1 year after treatment by clinical history, complete physical examination, haematological and microbiological tests]
- Recovery of immune function [Срок оценки: 1 year follow up]
Критерии участия
Критерии включения
- CGD patients >= 0 years of age
- Molecular diagnosis confirmed by DNA sequencing and supported by laboratory evidence for absent or significantly reduced biochemical activities of the NADPH-oxidase
- Karnofsky-Index > =70%
- At least one prior, ongoing or refractory severe infection and/or inflammatory complications requiring hospitalization despite drug intervention
- Written informed consent for adult patient, and assent for pediatric subjects seven years or older
Критерии исключения
- Contraindication for leukapheresis (anaemia Hb <8g/dl, cardiovascular instability, severe coagulopathy) or for administration of conditioning medication
- Female patients who are pregnant or lactating as determined by history and/or positive pregnancy test
Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.
Здоровые добровольцы: Нет
Дизайн исследования
- Распределение
- Не применимо
- Модель
- Одна группа
- Маскирование
- Открытое
- Основная цель
- Лечение
Центры проведения
Китай · 1 центр
- Shenzhen Geno-immune Medical Institute — Шэньчжэнь
Идентификаторы
NCT: NCT03645486 · GIMI-IRB-18004