Меню
Идёт набор NCT03604835

Mucopolysaccharidosis VII Disease Monitoring Program

— Наблюдательное Mucopolysaccharidosis VII MPS VII MPS 7 Sly Syndrome

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: No Intervention.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Mucopolysaccharidosis VII, MPS VII, MPS 7, Sly Syndrome. Базовые параметры: Без ограничений · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
США, Аргентина, Бразилия, Франция, Германия +3
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

Mucopolysaccharidosis VII Disease Monitoring Program (MPS VII DMP)

Обзор

The objectives of this study are to characterize MPS VII disease presentation and progression and assess long-term effectiveness and safety, including hypersensitivity reactions and immunogenicity of vestronidase alfa.

Подробное описание

The Mucopolysaccharidosis VII Disease Monitoring Program (MPS VII DMP) is a global, prospective, multicenter, longitudinal protocol designed to characterize MPS VII disease presentation and progression, assess long-term effectiveness and safety of vestronidase alfa, including hypersensitivity reactions and immunogenicity , as well as prospectively investigate longitudinal change across biomarker(s), clinical assessments, and patient/ caregiver-reported outcome measures in a representative population. The aim of this DMP is to collect data on patients with MPS VII to provide a comprehensive dataset on the clinical presentation, heterogeneity, and disease progression, and meaningful standardized ICH GCP-quality data collected in-clinic across multiple sites globally. The DMP is not a randomized study and both treated and untreated patients will be enrolled.

Вмешательства

  • Другое No Intervention
    Access to any treatment is through authorized commercial use or available expanded access programs only and not as a part of this DMP.

Первичные конечные точки

  • Clinical Course of MPS VII Disease [Срок оценки: 10 years]
  • Long-term Effectiveness of Vestronidase Alfa [Срок оценки: 10 years]
  • Long-term Safety of Vestronidase Alfa [Срок оценки: 10 years]

Критерии участия

Критерии включения

  • Diagnosis of MPS VII based on laboratory diagnosis, including either enzymatic or mutation analysis.
  • Willing and able to provide written informed consent or, in the case of patients under the age of 18 (or below adult ages as defined by local laws and regulations) or patients >18 years of age who have cognitive deficiencies, provide written assent (if required) and written informed consent by a legally authorized representative after the nature of the DMP has been explained, and prior to any research-related procedures.
  • Willing to comply with DMP visit schedule.

Критерии исключения

  • Concurrent participation in other pharmaceutical company-sponsored interventional clinical trial unless approved by Ultragenyx.

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Модель наблюдения
Другое

Центры проведения

США · 7 центров
  • Children's Hospital of Orange County — Orange
  • Children's National Health System — Washington D.C.
  • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago — Chicago
  • University of Michigan — Ann Arbor
  • New York University Langone Medical Center — New York
  • University of Utah Medical Center — Salt Lake City
  • Seattle Children's Hospital — Seattle
Аргентина · 1 центр
  • Laboratorio de Neuroquimica Dr. N.A. Chamoles S.R.L. — Buenos Aires
Бразилия · 1 центр
  • Hospital de Clínicas de Porto Alegre — Porto Alegre
Франция · 1 центр
  • Centre Hospitalier Universitaire La Timone — Marseille
Германия · 1 центр
  • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz — Mainz
Нидерланды · 1 центр
  • Erasmus University Medical Center Rotterdam — Rotterdam
Португалия · 1 центр
  • Centro Hospitalar do Porto — Porto
Испания · 1 центр
  • Hospital Universitario Virgen del Rocío Pabellón Infantil — Seville

Идентификаторы

NCT: NCT03604835 · UX003-CL401 · EUPAS25082

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗