Меню
Идёт набор NCT03587961

Personalized Theratyping Trial

Ранняя фаза I С лечением Cystic Fibrosis

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: Symdeko.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Cystic Fibrosis. Базовые параметры: от 6 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
США
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Обзор

The purpose of this study is to explore the use of off-label CFTR modulators that may affect CFTR function in patients with CFTR mutations that are not currently approved for these drugs.

Подробное описание

The purpose of this study is to explore the use of off-label CFTR modulators that may affect CFTR function in patients with CFTR mutations that are not currently approved for these drugs. Symdeko (Tezacaftor/Ivacaftor), Orkambi (Ivacaftor and Lumacaftor), correctors of CFTR misfolding and Kalydeco (Ivacaftor), a potentiator of abnormal CFTR gating, will be explored as a treatment for patients with other CF mutations than those currently approved. Patients who have a mutation that responds to a CFTR corrector from in vitro study will be given Symdeko, or Orkambi, depending on the in vitro response pattern. Patients who have mutation response to a potentiator of CFTR function will be given Ivacaftor monotherapy. Patients with a mutation equivalent to wild type will be given Ivacaftor. If the patient is 6-12 years old, we will only study Orkambi or ivacaftor as symdeko is not yet FDA approved in this patient population.

Вмешательства

  • Препарат Symdeko
    explore the use of off-label CFTR modulators that may affect CFTR function in patients with CFTR mutations that are not currently approved for these drugs.

Первичные конечные точки

  • spirometry [Срок оценки: 32 weeks]

Критерии участия

Критерии включения

  • Diagnosis of CF
  • Age ≥6 y.o.
  • CFTR mutation that may respond to approved correctors/potentiators in the opinion of the study investigators
  • Informed Consent/Assent
  • Stable CF pulmonary regimen

Критерии исключения

  • Exacerbation requiring antibiotic or steroids for >28 days before trial entry
  • Ongoing participation in a CFTR modulator study
  • Active smoking in the past 6 months
  • History of solid organ transplant
  • Any condition which precludes the use of CFTR modulators: e.g. advanced cirrhosis, End-stage Renal Disease (ESRD)
  • Any condition that precludes the patient from participation in the opinion of the investigator
  • Any meds that have significant drug-drug interactions or any other off label use of CFTR modulators

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Нерандомизированное
Модель
Параллельные группы
Маскирование
Открытое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

США · 1 центр
  • University of Alabama at Birmingham — Birmingham

Идентификаторы

NCT: NCT03587961 · IRB-300001867 · IMPACT-Solomon

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗