Меню
Идёт набор NCT03466463

Gene Therapy for Severe Crigler Najjar Syndrome

Без фазы С лечением Crigler-Najjar Syndrome

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: GNT0003.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Crigler-Najjar Syndrome. Базовые параметры: от 9 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
Франция, Италия, Нидерланды
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

A Phase I/II, Open Label, Study to Evaluate Safety and Efficacy of an Intravenous Injection of GNT0003 (AAV Vector Expressing the UGT1A1 Transgene) in Patients With Severe Crigler-Najjar Syndrome Requiring Phototherapy

Обзор

This is a Phase 1/2, multinational, open-label, study to evaluate the safety and efficacy of an intravenous infusion of GNT0003 in patients with Crigler-Najjar aged ≥10 years and requiring phototherapy. Patients will received a single administration of GNT0003 and will be followed for safety and efficacy of approximately 60 months (5 years): * a follow-up of approximately 12 months (48 weeks) * a long term follow-up of approximately 48 months (4 years), in order to be in line with the latest EMEA Guideline on follow-up of patients administered with gene therapy medicinal products, released on 22 Oct.2009 by the Committee for medicinal products for human use.

Вмешательства

  • Генная терапия GNT0003
    Intravenous infusion, single dose

Первичные конечные точки

  • Proportion of patients having received the selected dose of GNT0003 with serum bilirubin ≤ 300µmol/L within 48 meeks after GNT0003 administration and without phototherapy from week 16 [Срок оценки: 48 weeks]
  • Incidence of Treatment Emergent Adverse Events or Treatement Serious Adverse Events [Срок оценки: 48 weeks]
Вторичные конечные точки (2)
  • Change in Health-related quality of Life for Adults from Baseline to Week 48 after GNT0003 administration [Срок оценки: 48 weeks]
  • Change in Health-related quality of Life for Children from Baseline to Week 48 after GNT0003 administration [Срок оценки: 48 weeks]

Критерии участия

Критерии включения

  • Patients with severe Crigler-Najjar syndrome resulting from a molecular confirmation of mutations in the UGT1A1 gene and requiring phototherapy
  • Male or female at least 9 years at the date of signature of informed consent
  • Patient able to give informed assent and/or consent in writing

Критерии исключения

  • Patients who underwent liver transplantation
  • Patients with chronic hepatitis B or C
  • Patients infected with Human immunodeficiency virus (HIV)
  • Patients with significant underlying liver disease
  • Patients with significant encephalopathy
  • Participation in any other investigational trial during this trial
  • Patients unable or unwilling to comply with the protocol requirements

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Не применимо
Модель
Последовательный дизайн
Маскирование
Открытое
Основная цель
Другое

Центры проведения

Италия · 2 центра
  • ASST Papa Giovanni XXIII — Bergamo
  • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II — Naples
Франция · 1 центр
  • Hopital Antoine BECLERE — Clamart
Нидерланды · 1 центр
  • AMC — Amsterdam

Публикации

  • D'Antiga L, Beuers U, Ronzitti G, Brunetti-Pierri N, Baumann U, Di Giorgio A, Aronson S, Hubert A, Romano R, Junge N, Bosma P, Bortolussi G, Muro AF, Soumoudronga RF, Veron P, Collaud F, Knuchel-Legendre N, Labrune P, Mingozzi F. Gene Therapy in Patients with the Crigler-Najjar Syndrome. N Engl J Med. 2023 Aug 17;389(7):620-631. doi: 10.1056/NEJMoa2214084. PMID 37585628

Идентификаторы

NCT: NCT03466463 · GNT-012-CRIG

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗