Pathophysiology of Inborn Immunodeficiencies
Ориентир для пациента и семьи
Простыми словами
Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.
- Что изучают
- В протоколе указаны: Diagnostic Test.
- Кому может быть актуально
- Состояния в реестре: Primary Immune Deficiency Disorder. Базовые параметры: Без ограничений · Все.
- Что важно проверить
- Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
- Где проводится
- Швейцария
- Следующий шаг
- Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →
Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →
Официальное название
Pathophysiologie Angeborener Immundefekte
Обзор
The pathophysiology of primary immunodeficiencies (PID), which encompass a broad range of different diseases with susceptibility to infection and/or a deregulated inflammatory response, is poorly understood. Available treatments are often not specific for a distinct target and might be associated with side effects. To elucidate pathophysiology of different PIDs, stool, urine, blood, tissue biopsies and/or bone marrow will be collected and analysed for anti-microbial activity and inflammatory response. In a second step, targeted treatment for different PIDs might be developed preclinically and ex vivo according to underlying pathophysiology.
Вмешательства
- Диагностический тест Diagnostic Test
Characterisation of cellular and functional phenotype in different PIDs
Первичные конечные точки
- Characterisation of cellular phenotype in different PIDs [Срок оценки: immediately after sampling of biological specimen or up to 10 years later from frozen samples]
- Characterisation of functional phenotype in different PIDs [Срок оценки: immediately after sampling of biological specimen or up to 10 years later from frozen samples]
Вторичные конечные точки (1)
- Identification of potential targets for pathophysiology-specific treatment, or for curative treatment such as gene therapy for different PIDs ex vivo [Срок оценки: immediately after sampling of biological specimen or up to 10 years later from frozen samples]
Критерии участия
Критерии включения
- Clinical diagnosis of an inborn error of immunity (primary immunodeficiency, PID)
- Clinically healthy (non-age matched) volunteer
Критерии исключения
- exclusion of an inborn error of immunity
- secondary immunodeficiency
- refusal to enter the study
Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.
Здоровые добровольцы: Да
Дизайн исследования
- Модель наблюдения
- Случай-контроль
Центры проведения
Швейцария · 1 центр
- University Children's Hospital Zurich — Zurich
Идентификаторы
NCT: NCT03422614 · Patho_PID