Меню
Идёт набор NCT03333200

Longitudinal Study of Neurodegenerative Disorders

— Наблюдательное MLD Krabbe Disease ALD MPS I

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: Palliative Care, Hematopoetic Stem Cell Transplantation.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: MLD, Krabbe Disease, ALD, MPS I. Базовые параметры: Без ограничений · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
США
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Обзор

The purpose of this study is to understand the course of rare genetic disorders that affect the brain. This data is being analyzed to gain a better understanding of the progression of the rare neurodegenerative disorders and the effects of interventions.

Подробное описание

Patients would be evaluated by a multidisciplinary team at specific time points every 3 months the first year, every 6 months the second year and once a year thereafter.

Вмешательства

  • Другое Palliative Care
    Collecting information about the natural progression of these diseases
  • Биопрепарат Hematopoetic Stem Cell Transplantation
    Following patients who have received HSCT as part of their clinical care.

Первичные конечные точки

  • Cognitive development [Срок оценки: 15 years]
  • Language development [Срок оценки: 15 years]
  • Gross Motor development . [Срок оценки: 15 years]
  • Fine Motor development [Срок оценки: 15 years]
  • Adaptive living skills [Срок оценки: 15 years]
Вторичные конечные точки (2)
  • Exploratory biomarkers [Срок оценки: 15 years]
  • Neurodegeneration of the brain as measured by MRI diffusion tensor imaging from birth to 5 years of age [Срок оценки: 5 years]

Критерии участия

Критерии включения

  • Any patient with a genetic neurodegenerative disorder

Критерии исключения

  • none

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Модель наблюдения
Когортное

Центры проведения

США · 1 центр
  • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh — Pittsburgh

Идентификаторы

NCT: NCT03333200 · STUDY19020318

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗