Меню
Идёт набор NCT03243019

Efficacy of Rapamycin in the Treatment of Cervico-facial Lymphatic Malformations

Фаза II С лечением Lymphatic Malformation Pediatric

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: rapamycin, MRI, Rapamycin dosage.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Lymphatic Malformation, Pediatric. Базовые параметры: до 18 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
Франция
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

Evaluation of the Efficacy of Rapamycin in the Treatment of Cervico-facial Lymphatic Malformations of Poor Prognosis

Обзор

To evaluate the efficacy of Rapamycin in extended cervicofacial lymphatic malformations in pediatric patients. Rapamycin is administered oral for a 6 month period. The success rate is determined by volume reduction superior to 1/5e of the initial volume measured by MRI, impact on QOL and reduction of bleeding in case of mucosal involvement.

Вмешательства

  • Препарат rapamycin
    oral administration
  • Устройство MRI
    cervicofacial MRI
  • Биопрепарат Rapamycin dosage
    Biological dosage of Rapamycin level

Первичные конечные точки

  • Response rate to rapamycin [Срок оценки: At 3 months]
Вторичные конечные точки (5)
  • Kinetic of rapamycin response [Срок оценки: At 3, 6 and 12 months]
  • Efficacy of rapamycin on clinical symptoms [Срок оценки: At 3, 6 and 12 months]
  • Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL 4) Scales [Срок оценки: Baseline, at 3, 6 and 12 months]
  • Biological response to rapamycin [Срок оценки: Baseline and at 6 months]
  • Rapamycin side effects [Срок оценки: Monthly during 1 years]

Критерии участия

Критерии включения

  • Patient from 0 to 18 years of age, presenting with poly-cystic suprahyoid or mediastinal lymphatic.
  • with chronic pain or functional respiratory or swallowing impairment with a CDS score < 8
  • Curative treatment is not possible or associated with a high risk of morbidity ,mortality and functional and cosmetic impairment
  • Karnofsky Score (> 10 years of age) or Lansky score (≤10 years of age) > 50%
  • Biology
  • Neutrophils count≥1.0 x 109/L
  • Platelets count ≥ 100 x 109/L
  • Hemoglobin ≥ 8 g/dL
  • Bilirubin ≤ 1,5 ULN
  • Transaminases < 2,5 ULN
  • Serum albumin ≥ 2 g/dL.
  • LDL cholesterol <160 mg/dL
  • Triglycerides < 150 mg/dL
  • Negative test of pregnancy if relevant
  • Social security affiliation
  • At least 2 months after a previous procedure on the malformation

Критерии исключения

  • Non-respect of inclusion criteria
  • Other immunosuppressive therapy or long-term general corticosteroid therapy without a 28-day washout period
  • renal failure
  • Liver failure
  • Digestive disease leading to rapamycin malabsorption
  • uncontrolled or severe infectious disease
  • Patients requiring treatment interfering with CYP3A4 isoenzyme (rifampicin, rifabutin, carbamazepine, phenobarbital, phenytoin) or inhibiting CYP3A4 isoenzyme's activity (ketoconazole, voriconazole, itraconazole, telithromycin, clarithromycin, Diltiazem, Verapamil, nicardipine, clotrimazole, fluconazole , troleandomycin, bromocriptine, cimetidine, danazol, protease inhibitors) -patients requiring treatment by cisapride and metoclopramide
  • Concomitant administration of mTOR inhibitor
  • Peanuts or soya allergy
  • Impossibility to receive informed consent
  • Absence of social security affiliation
  • refusal to sign consent
  • Ongoing pregnancy or breastfeeding
  • refusal to participate

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Не применимо
Модель
Одна группа
Маскирование
Открытое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

Франция · 2 центра
  • Hôpital Jeanne de Flandres, CHU — Lille
  • Hu Robert Debre Aphp - Paris — Paris

Идентификаторы

NCT: NCT03243019 · 2012_67 · 2013-002800-15

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗