Меню
Идёт набор NCT03206190

The preSPG4 Study - Studying the Prodromal and Early Phase of SPG4

Без фазы С лечением Hereditary Spastic Paraplegia Hereditary, Spastic Paraplegia, Autosomal Dominant

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: SPRS Score and clinical signs, Cognition Testing using CANTAB, Lumbar Puncture and blood draw, MRI.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Hereditary Spastic Paraplegia, Hereditary, Spastic Paraplegia, Autosomal Dominant. Базовые параметры: 18 лет — 70 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
Германия
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

Studying the Prodromal and Early Phase of Hereditary Spastic Paraplegia Type 4 (SPG4)

Обзор

Study goals 1. Prospective longitudinal data on progression in the natural course of SPG4 in presymptomatic mutation carriers prior to clinical disease onset and in early stages of disease 2. Biomarkers providing objective measures of disease activity

Вмешательства

  • Другое SPRS Score and clinical signs
    Patients will clinically characterized by using the SPRS Score and the inventory V3
  • Поведенческое Cognition Testing using CANTAB
    Patients will be tested using the CANTAB
  • Диагностический тест Lumbar Puncture and blood draw
    Biomaterial will be collected (not obligate) to compare e.g. Nfl levels in serum and CSF
  • Диагностический тест MRI
    MRI will be used to reveal presymptomatic brain morphology changes (not obligate)
  • Диагностический тест Electrophysiology
    Electrophysiological tests will be used to characterize patients better.
  • Диагностический тест Testing functional performance
    By using the 3 minute walk, 5 stair-climb test, and 10m walking test we will try to identify and measure subclinical progression prior to disease onset
  • Диагностический тест Non motor symptoms
    By using a number of different tests we try to identify other non-motor symptoms which might manifest prior to disease onset.

Первичные конечные точки

  • Identification of a change of recognizable signs or symptoms [Срок оценки: every two years, up to eight years]
Вторичные конечные точки (12)
  • Subclinical progression (10m walking time) [Срок оценки: every two years, up to eight years]
  • Subclinical progression (5-stair climbing test time) [Срок оценки: every two years, up to eight years]
  • Subclinical progression (3 minute walking test (3MW)) [Срок оценки: every two years, up to eight years]
  • MRI (not obligate) - DTI [Срок оценки: every two years, up to eight years]
  • MRI (not obligate) - volumetry [Срок оценки: every two years, up to eight years]
  • Nfl [Срок оценки: every two years, up to eight years]
  • Non-motor symptoms (SPRS inventory V3) [Срок оценки: every two years, up to eight years]
  • Non-motor symptoms (quality of life) [Срок оценки: every two years, up to eight years]
  • Non-motor symptoms (fatigue) [Срок оценки: every two years, up to eight years]
  • Non-motor symptoms (pain) [Срок оценки: every two years, up to eight years]
  • Non-motor symptoms (depression) [Срок оценки: every two years, up to eight years]
  • Non-motor symptoms (restless-legs) [Срок оценки: every two years, up to eight years]

Критерии участия

Критерии включения

  • First degree relatives (parents, offspring, and sibs) of SPG4 patients or symptomatic individuals with known SPAST mutation
  • Age 18 to 70 years
  • Written, informed consent (patient)

Критерии исключения

  • No known SPAST-mutation within the family
  • Manifest spastic gait (subclinical signs like increased deep tendon reflexes, positive Babinski sign are allowed)
  • Participation in interventional trials

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Нерандомизированное
Модель
Параллельные группы
Маскирование
Тройное слепое
Основная цель
Диагностика

Центры проведения

Германия · 1 центр
  • University Hospital Tübingen, Center for Neurology — Tübingen

Публикации

  • Rattay TW, Volker M, Rautenberg M, Kessler C, Wurster I, Winter N, Haack TB, Lindig T, Hengel H, Synofzik M, Schule R, Martus P, Schols L. The prodromal phase of hereditary spastic paraplegia type 4: the preSPG4 cohort study. Brain. 2023 Mar 1;146(3):1093-1102. doi: 10.1093/brain/awac155. PMID 35472722

Идентификаторы

NCT: NCT03206190 · preSPG4

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗