Меню
Идёт набор NCT03193892

A National Registry on Chinese Patients With Lymphangioleiomyomatosis

— Наблюдательное Pulmonary Function

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
Это наблюдательное исследование: исследуемое лечение участникам по протоколу не назначают.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Pulmonary Function. Базовые параметры: Без ограничений · Женщины.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
Китай
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

A National Registry on Clinical Manifestations, Genetics, Interventions, and Outcomes in Chinese Patients With Lymphangioleiomyomatosis (LAM-CHINA)

Обзор

Pulmonary lymphangioleiomyomatosis (LAM), a disease characterized by diffuse cystic changes in the lung, is a rare disorder that affects almost exclusively women. The main objectives of this study are to accurately evaluate the prevalence of LAM, the status of disease, the diagnosis and treatment, the quality of care, and the health related outcomes in China.

Подробное описание

Pulmonary lymphangioleiomyomatosis (LAM), a disease characterized by diffuse cystic changes in the lung, is a rare disorder that affects almost exclusively women. The main objectives of this study are to accurately evaluate the prevalence of LAM, the status of disease, the diagnosis and treatment, the quality of care, and the health related outcomes in China. This is a register study lasting 4 years, aims to raise 800 subjects. Primary endpoint is the annual change of forced expiratory volume in the first second (FEV1) and forced vital capacity (FVC) in pulmonary function tests.

Первичные конечные точки

  • Change in spirometry (FEV1 and FVC) of lymphangioleiomyomatosis patients. [Срок оценки: 10 years]
Вторичные конечные точки (4)
  • Change of diffusing capacity of the lung. [Срок оценки: 10 years]
  • Annual incidence of major health outcomes: hemoptysis, pneumothorax, chylothorax, and spontaneous hemorrhage of kidney angiomyolipoma (AML). [Срок оценки: 10 years]
  • Other health outcomes: pregnancy, malignant tumors except LAM, lung transplantation, and death. [Срок оценки: 10 year]
  • The incidence of adverse drug reactions of long-time treatment with rapamycin. [Срок оценки: 10 years]

Критерии участия

Критерии включения

  • Gender: female.
  • Age: no limitation.
  • Diagnosis meets one of the following criteria, (1) definite or probable diagnosis of LAM based on ATS/JRS and ERS criteria. (2) Investigators recommend including of the patient.

Критерии исключения

  • Suspected LAM patients without other supporting evidence for LAM diagnosis.
  • No diffuse cystic lesions in the lung.
  • Patients with bilateral cystic lung lesions but the LAM diagnosis cannot be established.
  • Without signed informed consent.
  • Difficult to follow up.

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Модель наблюдения
Когортное

Центры проведения

Китай · 1 центр
  • Peking Union Medical College Hospital — Пекин

Публикации

  • Wang YY, Zou LP, Xu KF, Xu WS, Zhang MN, Lu Q, Tian XL, Pang LY, He W, Wang QH, Gao Y, Liu LY, Chen XQ, Ma SF, Chen HM, Dun S, Yang XY, Luo XM, Huang LL, Li YF. Long-term safety and influence on growth in patients receiving sirolimus: a pooled analysis. Orphanet J Rare Dis. 2024 Aug 15;19(1):299. doi: 10.1186/s13023-024-03243-5. PMID 39148107
  • Xu W, Yang C, Cheng C, Wang Y, Hu D, Huang J, He Y, Wang J, Chen K, Yang L, Zhou W, Zhang T, Liu S, Dai J, Meng S, Li X, Yang Y, Wang ST, Feng R, Zhang W, Zhang H, Wang L, Tian X, Xu KF. Determinants of Progression and Mortality in Lymphangioleiomyomatosis. Chest. 2023 Jul;164(1):137-148. doi: 10.1016/j.chest.2023.02.026. Epub 2023 Feb 18. PMID 36801466

Идентификаторы

NCT: NCT03193892 · 2016YFC091502LAM

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗