Меню
Идёт набор NCT03121001

Study of HLA-Haploidentical Stem Cell Transplantation to Treat Clinically Aggressive Sickle Cell Disease

Фаза II С лечением Sickle Cell Disease

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: ATG, fludarabine, cyclophosphamide, Total body irradiation.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Sickle Cell Disease. Базовые параметры: 16 лет — 60 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
США
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

A Phase II Study of HLA-Haploidentical Stem Cell Transplantation to Treat Clinically Aggressive Sickle Cell Disease

Обзор

The study is a Phase II clinical trial. Patients will receive intensity modulated total body irradiation (TBI) at a dose of 3 Gy with standard fludarabine/ i.v. cyclophosphamide conditioning prior to human leukocyte antigen (HLA)-haploidentical hematopoietic stem cell transplant (HSCT). The primary objective of the study is to determine the engraftment at Day +60 following HLA-haploidentical hematopoietic stem cell transplant protocol using immunosuppressive agents and low-dose total body irradiation (TBI) for conditioning and post-transplant cyclophosphamide in patients with sickle cell disease.

Вмешательства

  • Препарат ATG
    0.5 mg/kg IV on day -9, and 2 mg/kg on days -8 and day -7
  • Препарат fludarabine
    30 mg/m2 IVPB daily for day -6 (6 days before stem cell infusion) through day -2
  • Препарат cyclophosphamide
    14.5 mg/kg IV on days -6 and -5 and 50 mg/kg/d on days +3 and +4
  • Лучевая терапия Total body irradiation
    3 Gy on day -1
  • Процедура Stem cell infusion
    Stem cell product infused according to BMT unit policy on day 0.
  • Препарат Sirolimus
    loading dose of 15 mg followed by 5 mg per day on day +5
  • Препарат mycophenolate mofetil
    1 g every 8 h (until day 35) will be started on day 5

Первичные конечные точки

  • Estimate the number of patients who engraft by Day +60 [Срок оценки: Up to Day +60]
Вторичные конечные точки (3)
  • Disease free survival [Срок оценки: Up to Day +60]
  • Overall survival [Срок оценки: Up to Day +60]
  • Adverse Effects [Срок оценки: Up to Day +60]

Критерии участия

Patient Eligibility:

  • Patients with sickle cell disease are eligible if they have any of the following complications:

1.1 Stroke or central nervous system event lasting longer than 24 hours 1.2 Frequent vaso-occlusive pain episodes, defined as ≥ 3 per year requiring emergency room, acute care center, hospital admissions, or home bedrest leading to absence from work or school. 1.3 Recurrent episodes of priapism, defined as ≥ 2 per year requiring emergency room visits 1.4 Acute chest syndrome with recurrent hospitalizations, defined as ≥ 2 lifetime events 1.5 Red-cell alloimmunization (≥ 2 antibodies) during long-term transfusion therapy 1.6 Bilateral proliferative retinopathy with major visual impairment in at least one eye 1.7 Osteonecrosis of 2 or more joints 1.8 Sickle cell nephropathy, defined by a GFR < 90mL/min/1.73m2 or the presence of macroalbuminuria (urine albumin > 300 mg/g creatinine) 1.9 Pulmonary hypertension, defined by a mean pulmonary arterypressure >25mmHg

  • Age 16-60 years
  • Karnofsky performance status of 60 or higher (Appendix A)
  • Adequate cardiac function, defined as left ventricular ejection fraction ≥ 40%
  • Adequate pulmonary function, defined as diffusion lung capacity of carbon monoxide ≥ 50% predicted (after adjustment for hemoglobin concentration)
  • Estimated GFR ≥ 50mL/min/1.73m2 as calculated by the modified MDRD equation
  • ALT ≤ 3x upper limit of normal
  • HIV-negative
  • Patient is not pregnant
  • Patient is able and willing to sign informed consent
  • Patient does not have a fully HLA-matched sibling donor
  • Patient has an HLA-haploidentical relative

Donor Eligibility Relatives (parents, offspring, siblings, aunts/uncles, cousins) will be tested by molecular typing of HLA class I (A, B, and C) and class II (DRB1) at low resolution. Only those that are an HLA-haploidentical match (≥ 4/8) will be considered as a potential donor. NOTE: If during testing, a fully HLA-matched sibling donor is found and is willing to donate his/her stem cells, the potential subject will not be eligible for this protocol.

Donor consent will be obtained as per standard protocol of the bone marrow transplant unit.

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Не применимо
Модель
Одна группа
Маскирование
Открытое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

США · 1 центр
  • University of Illinois at Chicago — Chicago

Идентификаторы

NCT: NCT03121001 · 2016-1152

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗