Меню
Идёт набор NCT02829684

Register of Patients With Prader-Willi Syndrome

— Наблюдательное Prader-Willi Syndrome

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: Data collection.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Prader-Willi Syndrome. Базовые параметры: Без ограничений · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
Франция
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

Implementation of a National Register of Children and Adults Presenting Prader-Willi Syndrome

Обзор

Prader-Willi Syndrome (PWS) is a rare syndrome with a prevalence of 15 to 20 000 at birth. PWS represents a large fraction of mental retardation syndromes due to a genetic cause and the most frequent cause of genetic obesity. The majority of the patients are seen by paediatricians. This syndrome is responsible for severe physical, psychological and social impairments. The diversity and the severity of the manifestations of this disease explain the requirement of multidisciplinary care which deserve specific evaluation. Today the follow-up and management of a great proportion of these patients are greatly insufficient if not absent. Teams strongly lack information on the natural history of this severe disease and on the factors involved in its evolution and the outcome of these patients throughout life. The present project is to implement a register in the whole country for children and adult patients

Вмешательства

  • Другое Data collection
    This register will follow the evolution of the clinical practices and their consequences in the health of the patients, in all regions of France in order to have a national register. for Children and adults.

Первичные конечные точки

  • collect data about patients [Срок оценки: Baseline]
Вторичные конечные точки (1)
  • collect data about patients [Срок оценки: During 10 years at least]

Критерии участия

Критерии включения

  • all subjects with a Prader-Willi Syndrome

Критерии исключения

\-

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Модель наблюдения
Когортное

Центры проведения

Франция · 1 центр
  • University Hospital of Children — Toulouse

Публикации

  • Pacoricona Alfaro DL, Lemoine P, Ehlinger V, Molinas C, Diene G, Valette M, Pinto G, Coupaye M, Poitou-Bernert C, Thuilleaux D, Arnaud C, Tauber M. Causes of death in Prader-Willi syndrome: lessons from 11 years' experience of a national reference center. Orphanet J Rare Dis. 2019 Nov 4;14(1):238. doi: 10.1186/s13023-019-1214-2. PMID 31684997

Идентификаторы

NCT: NCT02829684 · 07 315 03

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗