Prospective Research Rare Kidney Stones (ProRKS)
Ориентир для пациента и семьи
Простыми словами
Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.
- Что изучают
- Это наблюдательное исследование: исследуемое лечение участникам по протоколу не назначают.
- Кому может быть актуально
- Состояния в реестре: Hyperoxaluria, Cystinuria, Dent Disease, Lowe Syndrome. Базовые параметры: Без ограничений · Все.
- Что важно проверить
- Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
- Где проводится
- США, Канада, Iceland, Израиль
- Следующий шаг
- Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →
Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →
Обзор
The purpose of this study is to determine the natural history of the hereditary forms of nephrolithiasis and chronic kidney disease (CKD), primary hyperoxaluria (PH), cystinuria, Dent disease and adenine phosphoribosyltransferase deficiency (APRTd) and acquired enteric hyperoxaluria (EH). The investigator will measure blood and urinary markers of inflammation and determine relationship to the disease course. Cross-comparisons among the disorders will allow us to better evaluate mechanisms of renal dysfunction in these disorders.
Подробное описание
Severe, hereditary forms of nephrolithiasis cause marked excretion of insoluble minerals important in stone formation, including primary hyperoxaluria, cystinuria, Dent disease, and adenine phosphoribosyltransferase deficiency (APRTd). Patients with these disorders experience recurring stones from childhood and are at high risk for chronic kidney disease caused by crystal nephropathy. Enteric hyperoxaluria is an acquired disease characterized by hyperoxaluria and calcium oxalate crystal nephropathy associated with chronic kidney disease, and in that respect similar to the inherited stone diseases. The investigators will collect longitudinal data of individual patients in order to provide clues about potentially modifiable factors that influence disease severity and identify factors leading to kidney injury. the investigator will measure blood and urinary markers of inflammation and determine relationship to the disease course. Cross-comparisons among the disorders will allow to better evaluate mechanisms of renal dysfunction in these diseases.
Первичные конечные точки
- inflammatory blood and urinary biomarkers [Срок оценки: Annually for 5 years]
Вторичные конечные точки (1)
- Longitudinal changes in eGFR [Срок оценки: Annually for 5 years]
Критерии участия
Критерии включения
- Diagnosis of primary hyperoxaluria
- Diagnosis of enteric hyperoxaluria
- Diagnosis of Dent Disease
- Diagnosis of Cystinuria
- Diagnosis of adenine phosphoribosyltransferase deficiency (APRTd)
- Diagnosis of Lowe Syndrome
- Diagnosis of Dent Disease Carrier
Критерии исключения
- Prior renal failure
- History of liver and/or kidney transplant.
Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.
Здоровые добровольцы: Нет
Дизайн исследования
- Модель наблюдения
- Когортное
Центры проведения
США · 8 центров
- University of Alabama @ Birmingham — Birmingham
- Mayo Clinic Jacksonville — Jacksonville
- Children's Memorial Hospital — Chicago
- Children's Hospital, Harvard Medical School — Boston
- Mayo Clinic Hyperoxaluria Center — Rochester
- New York University — New York
- Cincinnati Children's Hosptial Medical Center — Cincinnati
- Children's Hospital of Philadelphia — Philadelphia
Канада · 1 центр
- Hosptial of Sick Children — Toronto
Iceland · 1 центр
- Landspitali Universtiy Hospital — Reykjavik
Израиль · 1 центр
- Shaare Zedek Medica Center — Jerusalem
Идентификаторы
NCT: NCT02780297 · 16-000494